Das mit (An)Spannung erwartete Ergebnis der Wiederbewertung von Afamelanotid zur Behandlung der EPP durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ist letzte Woche veröffentlicht worden. Die gute Nachricht: Afamelanotid wird auch weiterhin in Deutschland verfügbar bleiben! [1]
Es bleiben jedoch einige ungelöste Aspekte:
- Noch immer gibt es zu wenige Behandlungsplätze in den vier Behandlungszentren Berlin, Chemnitz, Düsseldorf und Mainz, so dass eine kleine Anzahl Patientinnen und Patienten in Deutschland weiterhin keinen Zugang zur Therapie mit Afamelanotid hat. Einige Betroffene fahren daher immer noch alle zwei Monate zur Behandlung in die Schweiz, meist auf eigene Kosten.
- Zudem wurden für die Wiederbewertung keine neuen Daten zur Wirksamkeit für die Beurteilung durch den G-BA zugezogen, die Gründe hierfür sind nicht klar. Alle Langzeiteffekte z.B. auf die Lebensqualität oder die neu beschriebene Schutzwirkung auf die Leber sind damit nicht in die Bewertung mit eingeflossen [2-4]. Studien aus den Niederlanden und der Schweiz zeigen u.a., dass sich die Betroffenen unter Therapie im Durchschnitt (Median) drei Stunden am direkten Sonnenlicht aufhalten können ohne phototoxische Verbrennungen zu erleiden. Diese im klinischen Alltag gewonnenen Erkenntnisse (Real-World-Evidence) wurden nicht berücksichtigt und führen dazu, dass der Nutzen dieser hochwirksamen Therapie wieder als „nicht quantifizierbar“ beurteilt wurde, wie schon bei der Bewertung 2016, als noch weniger Daten vorlagen.
Medikamente für seltene Krankheiten werden derzeit wieder stark öffentlich kritisiert. [5] Ein Hauptargument dabei ist, dass sich die Wirksamkeit selbst nach vielen Jahren im Gebrauch nicht nachweisen lassen würde. Werden, wie im Fall von Afamelanotid, die neuen Daten jedoch gar nicht herangezogen, kann sich die Bewertung auch nicht ändern… Unser Beispiel zeigt, wie wichtig es ist die Details wie es zu den entsprechenden Einschätzungen kam genau zu kennen.
English:
Afamelanotide: Good News from Germany!
https://porphyria.network/IPPN/2022/02/afamelanotide-permanently-reimbursed-good-news-from-germany/
Referenzen:
[1] Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Afamelanotid (Neubewertung nach Fristablauf: Erythropoetische Protoporphyrie). G-BA 1 Juli 2021: https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/636/ (letzter Zugriff: 31 Januar 2022)
[2] Barman-Aksözen, J., Nydegger, M., Schneider-Yin, X., & Minder, A. E. (2020). Increased phototoxic burn tolerance time and quality of life in patients with erythropoietic protoporphyria treated with afamelanotide–a three years observational study. Orphanet journal of rare diseases, 15(1), 1-8. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-020-01505-6
[3] Wensink, D., Wagenmakers, M. A., Barman-Aksözen, J., Friesema, E. C., Wilson, J. P., van Rosmalen, J., & Langendonk, J. G. (2020). Association of afamelanotide with improved outcomes in patients with erythropoietic protoporphyria in clinical practice. JAMA dermatology, 156(5), 570-575. https://jamanetwork.com/journals/jamadermatology/article-abstract/2762869
[4] Minder, A. E., Barman-Aksoezen, J., Schmid, M., Minder, E. I., Zulewski, H., Minder, C. E., & Schneider-Yin, X. (2021). Beyond pigmentation: signs of liver protection during afamelanotide treatment in Swiss patients with erythropoietic protoporphyria, an observational study. Therapeutic Advances in Rare Disease, 2, 26330040211065453. https://journals.sagepub.com/doi/full/10.1177/26330040211065453
[5] Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt. IQWiG 12. Januar 2022: https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_58496.html (letzter Zugriff: 31. Januar 2022)