Obwohl Afamelanotid in der EU zugelassen ist, haben die meisten EPP-Patienten keinen oder nur eingeschränkten Zugang: Nach der Zulassung beurteilen nämlich nationale Behörden in jedem einzelnen EU-Land nochmals die Unterlagen und entscheiden, ob das Arzneimittel auch in dem jeweiligen Land verfügbar sein soll. Dies kann Sinn machen, wenn mehrere existierende Therapien miteinander verglichen werden sollen. Problematisch wird es, wie in unserem Fall, wenn es sich um die erste und einzige Behandlung handelt. Dann führen diese zusätzlichen Beurteilungen nicht selten zu jahrelangen Verzögerungen im Zugang oder im schlimmsten Fall sogar zu negativen Entscheiden – obwohl keine Alternative besteht!

Am Beispiel der nationalen Beurteilung von Afamelanotid in England machen EPP-Patienten aus Deutschland, Italien und der Schweiz gerade am Europäischen Weltkongress für Arzneimittel für Seltene Krankheiten in Barcelona auf diese absurde Situation aufmerksam.