AI PARLAMENTARI DELLA REPUBBLICA

 LA SLA NON VA IN FERIE!!!

 

NOI  MALATI DI SCLEROSI LATERALI AMIOTROFICA (SLA),  LORO FAMILIARI E VOLONTARI IMPEGNATI NELLE ASSOCIAZIONI DI VOLONTARIATO

LANCIAMO

UNA PETIZIONE PER UNA PROSPETTIVA DI CURA DELLA SLA. A QUESTO FINE VOGLIAMO CHE VENGA PORTATA IN ITALIA LA SPERIMENTAZIONE DEL METODO BRAINSTORM E VENGA SOSTENUTA LA PROSECUZIONE NEL NOSTRO PAESE DELL’INDAGINE PROJECTMINE .

Attualmente sono seimila i malati di SLA in Italia. Pur essendo qualificata come malattia rara, la SLA è tra le prime malattie neurodegenerative. I dati più certi di questa malattia sono la mancanza di cura e la morte che normalmente avviene dopo i tre-cinque anni dall'esordio. L'unico farmaco che viene prescritto, il Rilutek può prolungare l'aspettativa di vita di due-tre mesi.

La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, cioè le cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che controllano i movimenti della muscolatura volontaria, fino alla deglutizione ed alla respirazione per cui i malati vivono la fase finale della patologia con il nutrimento e la nutrizione artificiali. L'unico movimento che resta preservato è di norma quello degli occhi.

Questo è un momento particolarmente drammatico per i malati di SLA che confermano la preoccupante, ma comprensibile,  tendenza a ricorrere a terapie non validate dai criteri dei protocolli internazionali, e spesso solo onerose e illusorie.

Tutti noi di fronte a questa patologia, ancora senza prospettiva di cura, ci rivolgiamo a voi parlamentari della Repubblica per richiedere con urgenza che esercitiate tutti i vostri poteri per far assumere, in tempi congrui ma con la doverosa sollecitudine, le opportune decisioni alle autorità istituzionali  e sanitarie del nostro Paese (Ministero della Sanità ed Agenzia Italiana del Farmaco), tenuto conto anche che precedenti sollecitazioni dei malati non hanno ottenuto alcun effetto concreto.

 PERCIO' CHIEDIAMO

CHE VENGA FINANZIATA UNA SPERIMENTAZIONE PER I MALATI DI SLA CON LA SOCIETA’ ISRAELIANA BRAINSTORM UTILIZZANDO I FONDI STANZIATI PER STAMINA E CONTEMPORANEAMENTE VENGA SOSTENUTA CON I FONDI DESTINATI IN LEGGE DI STABILITA’ 2016 LA PROSECUZIONE E L’AMPLIAMENTO DELLA.

 

Per quanto riguarda la sperimentazione BrainStorm chiediamo che per la sperimentazione italiana vengano utilizzati una parte dei 3 milioni destinati all’ex-Stamina.  Tale sperimentazione rientrerebbe negli obiettivi e nei criteri approvati  con la legge di Stabilità 2016 per quanto previsto nel comma 409 dal titolo “Incremento Fondo sanitario nazionale per sperimentazioni”.

 

MOTIVAZIONI DELLE RICHIESTE.

SPERIMENTAZIONE BRAINSTORM.

Sono pochissime le sperimentazioni attive così avanzate (fase 2) , come BrainStorm, che si presentano oggi in Italia.

Grazie ai risultati ottenuti, la metodologia BrainStorm ha un alto rilievo e apprezzamento nella comunità scientifica internazionale.   Importanti centri SLA negli USA hanno di recente intrapreso una sperimentazione di fase 2 con la BrainStorm. I centri sono: University of Massachusetts (UMASS) Medical School, Massachusetts General Hospital (MGH) e la Mayo Clinic. Brainstorm  è' una metodologia sicura per i pazienti, avendo con successo passato la sperimentazione di fase 1.  Non vi sono questioni etiche in quanto la metodologia usa cellule autologhe, quindi provenienti dal paziente stesso.

Sono stati pubblicati il 19 luglio scorso i risultati della fase due della sperimentazione Brainstorm,  uno studio randomizzato , in doppio cieco , controllato con placebo studio di fase 2 di NurOwnin Massachussets  General Hospital (MGH) e nella Mayo Clinic. nei pazienti con SLA .

 Le cellule staminali mesenchimali NurOwn ottengono una valutazione elevata. Queste vengono trattate con un mix di fattori di crescita aggiunti alle cellule staminali. stimolandole a diventare neuroni.

Le cellule vengono prelevate dal paziente, cosiddette autologhe, trattate e rinoculate, NurOwn è un trapianto autologo (self-trapiantato) di cellule adulte staminali con una terapia cellulare in grado di differenziare le cellule derivate dal midollo osseo staminali mesenchimali (MSC) in cellule neuronali di supporto specializzati (NTF). Le cellule. a loro volta, secernono fattori di crescita dei nervi, che proteggono i neuroni motori esistenti, e promuovono la crescita dei motoneuroni e il ristabilimento delle interazioni neuro-muscolare, dimostrando un beneficio clinicamente significativo, con tassi di risposta più alta nei pazienti trattati con NurOwn rispetto ai pazienti trattati con placebo.

 I risultati degli endpoint secondari hanno mostrato cambiamenti nella pendenza della Sclerosi Laterale Amiotrofica con scala funzionale Valutazione (ALSFRS-R), i cambiamenti evidenti sono stati nella capacità vitale (SVC) e la forza muscolare. Lo studio ha raggiunto i suoi obiettivi, dimostrando sia la sicurezza di NurOwn e la sua capacità di fornire un beneficio clinico per pazienti affetti da SLA, la fase successiva sara’ la progettazione di uno studio di dosi multiple di NurOwn.

RICERCA PROJECTMINE.

Adeguato sostegno va dato anche all’indagine scientifico- clinica PROJECTMINE in cui i dati di un'analisi di grandi dimensioni sulla SLA rivelano una causa genetica comune della malattia.

Quest’ultimo studio è stato avviato da due imprenditori con la SLA, Bernard Muller e Robbert Jan Stuit, come un tentativo di sequenziare campioni di DNA di almeno 15.000 dei pazienti affetti da SLA. L’indagine scientifico-clinica ha coinvolto più di 80 ricercatori in 11 paesi, tra cui l'Irlanda, l'Italia, la Spagna, nel Regno Unito, Stati Uniti, Olanda, Canada, Belgio, Germania, Turchia e Australia.

 

  Nella ricerca sono inclusi campioni da entrambe le forme della malattia familiare (ereditario) e sporadica.

E’ stato il più grande studio finora sviluppato sulla SLA familiare
I ricercatori hanno scoperto che le mutazioni nel gene NEK1 sono le cause genetiche più comuni di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), pari al 3 per cento del Nord America e pazienti europei affetti da SLA, Sia sporadica e familiare. Lo studio, "le varianti NEK1 conferiscono suscettibilità alla sclerosi laterale amiotrofica", pubblicato su Nature Genetics, è stato sviluppato nell'ambito del PROJECTMINE, un sforzo di collaborazione internazionale per sequenziare il genoma di pazienti affetti da SLA.

Importante il contributo dei centri italiani di ricerca, quello dei ricercatori dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano è stato determinante con coautori in prima ed ultima posizione firmatari delle pubblicazioni scientifiche (dr. Nicola Ticozzi e prof. Vincenzo Silani) e quello del Centro SLA dell’Ospedale maggiore di Novara, diretto dalla neurologa Letizia Mazzini e del dipartimento di Scienze della salute dell’Università del Piemonte Orientale con la creazione di una delle banche dati più importanti d’Italia nella raccolta di campioni di Dna di malati di SLA (circa 600).

Per questi motivi richiediamo l'impegno determinato e fattivo di tutti voi affinchè entro il 2016 venga portata in Italia la sperimentazione israeliana BrainStorm e vengano sostenuti la prosecuzione e l'ampliamento nel nostro Paese della ricerca ProjectMine.

 

9 Agosto 2016                                                  Firma e qualifica

 

                                                      NOME E COGNOME E QUALIFICA