La SLA ou maladie de Charcot est une maladie des motoneurones qui se caractérise par un affaiblissement puis une paralysie des muscles des jambes et des bras, des muscles respiratoires, ainsi que des muscles de la déglutition et de la parole. L'espérance de vie est de 3 à 5 ans en moyenne. Cette maladie a été identifié il y a environ 150 ans et pourtant, aucun traitement efficace n'a été trouvé à ce jour. 

L'AMX0035, de chez Amylyx Pharmaceuticals, est une combinaison de deux molécules, l'acide tauroursodésoxycholique  et le  phénylbutyrate de sodium , déjà utilisé en clinique et reconnu pour être sûr et bien toléré. Cette combinaison aurait permis lors de la phase II des tests de ralentir l'évolution de la maladie de 44% ! 

Déjà autorisé au Canada depuis le mois de juin 2022 sous le nom d’Albrioza, la haute autorité américaine des médicaments, la FDA, l'a également approuvé en septembre dernier sous le nom de Relyvrio. 

Le feu vert était basé sur une analyse post hoc des données qui a montré une durée de survie médiane de 10,6 mois plus longue pour les patients qui ont reçu le médicament. La survie médiane mise à jour de 18,8 mois était une amélioration par rapport aux 6,9 mois initialement rapportés. 

Ces données proviennent de l'essai de phase II CENTAUR, qui a utilisé un modèle de temps de défaillance structurelle préservant le rang pour évaluer les données de survie médiane. Les patients traités avec AMX0035 ont connu un taux de déclin plus lent sur la base d'une évaluation clinique du fonctionnement quotidien par rapport à ceux recevant un placebo. 

Quand est-il en France ?  

Malgré l’accès à l’étude de phase lll dans certains centres SLA, seules certains patients ayant moins de deux ans de diagnostic y auront le droit, sachant que 40% d’entre eux ne recevront que le placebo. De plus, les résultats de cette étude ne seront pas connus avant 2024. Combien d’entre nous partirons encore d’ici là ?  

Pour les associations et les patients eux-mêmes, cette situation est insatisfaisante et nous souhaiterions avoir les mêmes chances que nos amis outre atlantique, le but étant de gagner un peu plus de temps, dans l’attente d’un traitement encore plus efficace permettant une réversion totale de cette maladie.  

Nous demandons donc à l’ANSM et à l’EMA de bien vouloir faire preuve de la même souplesse et de la même compassion pour nos malades que la FDA.  

Dans l’espoir qu’une solution soit mise en place au plus vite pour tous.  

Le Collectif Solidarité Charcot