Ich freue mich, ankündigen zu können, dass ich an dieser spannenden Podiumsdiskussion auf der Regulatory Affairs Professional Society (RAPS) Euro Convergence teilnehmen werde, die vom 6. bis 8. Mai 2024 in Berlin stattfindet (Veranstalung auf Englisch):
Zugang für Patienten: Regulierungs-, HTA- und Patientenperspektiven zu einem Orphan Drug - Fallstudie zur Erythropoetischen Protoporphyrie
Ich erhoffe mir von der Teilnahme, dass die Umstände der Zulassung und Nutzenbewertung von Afamelanotid zur Behandlungvon EPP kritisch analysiert und gegebenenfalls neu entschieden werden, z.B. in Bezug auf die nicht wissenschaftlich nachvollziehbare Begrenzung der Behandlung auf nur acht Monate im Jahr, die seit September 2022 hängige Zulassung für Kinder ab 12 Jahren und die übermässig aufwändige Registerstudie, zu deren Teilnahme Behandlungszentren in der EU verpflichtet sind.
Beschreibung der Veranstaltung: Die unterschiedlichen Anforderungen an die Evidenz für eine EU-weite Zulassungsempfehlung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und für eine nationale Erstattungsentscheidung können ein zentrales Hindernis für den Zugang von Patienten zu innovativen neuen Medikamenten sein. Anhand einer Fallstudie aus Deutschland wird in dieser Sitzung der Weg eines zugelassenen Orphan Drugs zur Behandlung der Erythropoetischen Protoporphyrie (EPP) im Rahmen der Nutzenbewertung durch den G-BA - dem deutschen Entscheidungsgremium für Health Technology Assessment (HTA) - beleuchtet. Die zugrunde liegenden Herausforderungen werden aus den unterschiedlichen Perspektiven der EMA, des G-BA und einer Patientin mit EPP erläutert. Die Interdependenzen zwischen den Stellungnahmen des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Krankheiten (COMP), des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) und des G-BA werden skizziert und die Vorteile der parallelen EMA-HTA-Diskussionen werden herausgestellt. Die Einbindung von PatientInnen in die regulatorischen und HTA-Diskussionen wird analysiert in Bezug auf die Auswahl von Endpunkten und die Interpretation von klinisch relevanten Unterschieden. Die Auswirkungen dieser Ansätze auf die nationale Nutzenbewertung in Deutschland werden im Hinblick auf die bevorstehende gemeinsame klinische Bewertung der EU diskutiert.
Referenten:
Dr. Meriem Bouslouk-Marx – MBM Future Health, AMNOG Advisory Services
Karl-Heinz Huemer, PhD MD – khkconsult
Kristina Larsson - Leiterin der Abteilung für Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Drugs), Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
PD Dr. Jasmin Barman-Aksözen - International Porphyria Patient Network (IPPN)