Erfreuliche Neuigkeiten: Afamelanotid schon bald für Kinder ab 12 Jahren verfügbar in Europa?

Erfreuliche Neuigkeiten: Ist Afamelanotid schon bald für Kinder ab 12 Jahren verfügbar in Europa?

For English, see below

Am 5. September 2022 hat Clinuvel Pharmaceuticals bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungserweiterung für Afamelanotid zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit EPP im Alter von 12 bis 17 Jahren eingereicht! (s. link unten) Der Antrag basiert auf Daten von vier jugendlichen Patientinnen und Patienten, die in Europa behandelt wurden, sowie auf den positiven Ergebnissen unabhängiger Studien im klinischen Alltag und der obligatorischen Beobachtungsstudie zur Überwachung der Sicherheit und Wirksamkeit, welche bereits zu der positiven Empfehlung für eine unbegrenzte Zulassung von Afamelanotid im November 2019 geführt hat. Insgesamt wird Afamelanotid seit mehr als 16 Jahren von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit EPP angewandt, wobei die Therapietreue zwischen 94 % und 98 % lag und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse festgestellt wurden. Angesichts ihrer eingeschränkten Kontrolle über ihr tägliches Leben (Schulpläne usw.) und der sozialen Anforderungen, die sie erfüllen müssen, haben Kinder mit EPP den größten ungedeckten medizinischen Bedarf. Die Ausweitung einer nachweislich sicheren und wirksamen Behandlung auf Kinder ab 12 Jahren ist daher ein höchst willkommener und überfälliger weiterer Schritt, um das Leben möglichst aller Betroffener mit EPP zu verbessern. Es wird erwartet, dass die Beurteilung des Antrags in ca. drei Monaten abgeschlossen sein wird.

In English:

Exciting News: Will treatment for children with EPP aged 12 to 17 be available in Europe soon?

On 5 September 2022, Clinuvel Pharmaceuticals submitted a marketing authorisation label extension to the European Medicines Agency (EMA) for afamelanotide for the treatment of patients with EPP from age 12 to 17! The submission is based on four adolescent patients studied in Europe, and the positive outcomes of independent Real-World Evidence studies and the mandatory Post-Marketing Safety and Effectiveness Registry Study, which already led to the positive recommendation for unlimited approval of afamelanotide in November 2019. Taken together, afamelanotide has been used continuously by adult patients with EPP for more than 16 years, with treatment adherence rates between 94% to 98%, and no major adverse events detected. Given their limited control over their daily life settings (school schedules etc.) and the social requirements to fit in, young patients are the group with the highest unmet medical need. An expansion of a treatment known to be safe and effective to children from age 12 is a highly welcomed and overdue step to improve the lives of all patients with EPP.

https://porphyria.network/IPPN/2022/09/treatment-for-children-with-epp-available-in-europe-soon/

Referenzen:

Pressemitteilung (Englisch):

CLINUVEL submits Scenesse® label expansion for adolescents EPP patients. EU regulatory submission follows clinical support for SCENESSE® in EPP patients aged 12-17: https://www.clinuvel.com/clinuvel-for-adolescent-epp-patients-20220905/?mc_cid=e0f8832ea0&mc_eid=3c7f15f779

Mitteilung auf der Homepage der Selbsthilfe EPP e.V.: http://www.epp-deutschland.de/

Real-World Evidence Studien (Englisch):

Biolcati et al. 2015: Long-term observational study of afamelanotide in 115patients with erythropoietic protoporphyria: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1111/bjd.13598

Wensink et al. 2020: Association of Afamelanotide With Improved Outcomes in Patients With Erythropoietic Protoporphyria in Clinical Practice: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7081144/

Barman-Aksözen et al. 2020: Increased phototoxic burn tolerance time and quality of life in patients with erythropoietic protoporphyria treated with afamelanotide – a three years observational study:  https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-020-01505-6

Unlimitierte Zulassung von Afamelanotide (Scenesse ®) (Englisch):

European Medicines Agency (2019): SCENESSE Procedural steps taken and scientific information after the authorisation (19 November 2019): Renewal of marketing authorisation; SmPC, Annex II and PL: Based on the review of data on quality, safety and efficacy, the CHMP considered that the benefit-risk balance of SCENESSE in the approved indication remains favourable and therefore recommended the renewal of the marketing authorisation with unlimited validity.

https://www.ema.europa.eu/en/documents/procedural-steps-after/scenesse-epar-procedural-steps-taken-scientific-information-after-authorisation_en.pdf

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/scenesse