Selten haben Patienten und Patientinnen so viel Anteil gehabt bei der Entwicklung einer Therapie wie in unserem Fall. In einem kürzlich erschienenen Fachartikel beschreibt Dr. Rocco Falchetto, wie er auf die Idee kam, dass Afamelanotid ihm und hoffentlich allen EPP-Betroffenen helfen könnte ein besseres Leben zu führen. Er selbst stellte sich dann auch als Proband für die ersten klinischen Studien zur Verfügung und erlebte nicht weniger als ein medizinisches Wunder – endlich konnten er und die anderen Testpersonen die Sonne und das Licht nicht nur besser ertragen, sondern sogar ein annähernd normales Leben führen! Rocco beschreibt im Beitrag eindrucksvoll den langen und mühsamen, aber letztendlich erfolgreichen Weg zur Zulassung in der EU und den USA und warum wir uns als Patienten so sehr einsetzen müssen, um diese erste und einzige Therapie für unsere seltene Lichtkrankheit auch zu erhalten.

Falchetto, R. (2019): The Patient Perspective: A Matter of Minutes (Artikel auf Englisch)

https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs40271-019-00399-2

Abstract: This article describes how patient input can contribute to medical product research and development processes, regulatory reviews, health technology assessments and reimbursement decision-making. It builds directly from my presentation in the symposium, “Patient preferences in the medical treatment lifecycle” at the 10th Meeting of the International Academy of Health Preference Research (IAHPR) in Basel, Switzerland, on the 13th of July 2019 [1, 2]. I thank the meeting co-chairs, organizers, attendees and my fellow panelists, including Professor Hans Hillege, MD, PhD, MSc, who was also present at the European Medicines Agency (EMA) meeting in September 2014, when regulatory approval for afamelanotide to treat adults with erythropoietic protoporphyria, an ultra-rare disease that causes severe intolerance to light, was discussed. At the symposium, Professor Hillege mentioned that it was one of the few cases to his knowledge whereby a meeting with patients overturned a unanimous negative opinion. Five years after the EMA approval, patient access to afamelanotide remains limited. What happened?