Gestern hat die amerikanische Arzneimittel Behörde, FDA, Afamelanotid für EPP zugelassen. Wir sind sehr glücklich darüber! Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Meilenstein in der langen, zu langen, und herausfordernden Reise zum Zugang zu dieser lebensverändernden Therapie dar. Während der Hersteller von Afamelanotid nun den US-Vertrieb plant und die Kostenübernahme durch die amerikanischen Krankenversicherer versucht sicherzustellen, ist diese Zulassung für EPP-Patienten in den USA und darüber hinaus bereits ein grosser Erfolg. Wir hoffen, dass der FDA-Entscheid den Zugang für viel mehr Patienten weltweit beschleunigen und nachhaltig sichern wird, und wir werden uns weiterhin einsetzen, um zu diesem Ziel beizutragen. Aber vorerst geniessen wir einfach den grossartigen Moment!

Pressemitteilung (Engl.): https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-increase-pain-free-light-exposure-patients-rare-disorder

Blogbeitrag IPPN (Engl.): https://porphyria.network/IPPN/2019/10/the-fda-approves-afamelanotide-for-epp/