Mi hija está diagnosticada de una enfermedad rara denominada Síndrome Sanfilippo B. En abril de 2015 fue incluida en el primer ensayo clínico del mundo de terapia enzimática para esta enfermedad, con una duración de tres años. Hace unos días, la empresa farmacéutica decidió finalizar el ensayo aduciendo falta de buenos resultados pero sospechamos que en realidad es por motivos meramente económicos, ya que no ven su rentabilidad. Pero en realidad el tratamiento es parcialmente efectivo y para estos niños el tiempo se está acabando. Sólo pedimos que les dejen seguir recibiendo el tratamiento hasta la conclusión del ensayo. Además, si se quedan sin el tratamiento tendrán un empeoramiento severo y las posibilidades de recibir otro tratamiento futuro serán casi nulas.