Make AVXs-101 available to symptomatic children with SMA I.

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I would like the pharmaceutical company AveXis, now owned by Novartis, to change their EXPANDED ACCESS TO INVESTIGATIONAL THERAPIES policy, such that symptomatic children with SMA type 1 can receive the curative medication AVXs-101.

This medication is currently in phase 3 trials which include presymptomatic SMA I children who will be followed from here on. However, if the medication has already shown benefit in symptomatic children, why not make it available now under compassionate care to those children who fall outside of the phase 3 trial requirements?

A press release by AveXis, dated April 25, 2018, states:

“Treating SMA as early as possible is critically important in order to rescue motor neurons before they are permanently lost. SPRINT enables us to understand how intervening in pre-symptomatic infants with AVXS-101 may impact clinical outcomes, including milestone development such as functional sitting, standing without support and walking,” said Dr. Sukumar Nagendran, Chief Medical Officer of AveXis. “In addition to our ongoing studies in SMA Types 1 and 2, SPRINT adds to our evaluation of AVXS-101 in multiple SMA sub-types, including Type 3. We are excited by the progress made across our clinical development program as we continue toward the goal of making AVXS-101 available to the SMA community.”

How can AveXis make such a statement and in the same breath leave out all other SMA patients? We are talking about a permanent loss of motor neurons, and thereby skeletal muscle.

Please change your compassionate care policy. Alternatively, the FDA can approve this medication now period.

 

Spanish Translation:

Me gustaría que la compañía farmacéutica AveXis, ahora propiedad de Novartis, cambie su política de ACCESO EXTENDIDO A TERAPIAS DE INVESTIGACIÓN, de modo que los niños sintomáticos con AEM tipo 1 puedan recibir la medicina investigacional AVXs-101.

Este medicamento se encuentra actualmente en ensayos de fase 3 que incluye niños con AEM I presintomáticos quienes seran seguirán de aquí en adelante. Sin embargo, si el medicamento ya ha mostrado beneficio en niños sintomáticos, ¿por qué no hacerlo disponible ahora mismo a aquellos niños que quedan fuera de los de ensayo de fase 3?

Un comunicado de prensa de AveXis, con fecha del 25 de abril de 2018, declara:

"Tratar AEM lo antes posible es de vital importancia para poder rescatar las neuronas motoras antes de que se pierdan definitivamente. SPRINT nos permite comprender cómo intervenir en los bebés pre-sintomáticos con AVXS-101 puede afectar los resultados clínicos, incluido el desarrollo de metas motoras, como por ejemplo sentarse, pararse sin apoyo y caminar ", dijo el Dr. Sukumar Nagendran, Director Médico de AveXis. "Además de nuestros estudios presentes de AEM Tipos 1 y 2, SPRINT se suma a nuestra evaluación de AVXS-101 en múltiples subtipos de AEM, incluido el Tipo 3. Nos entusiasma el progreso realizado en nuestro programa de desarrollo clínico a medida que avanzamos hacia el objetivo de hacer que AVXS-101 esté disponible para la comunidad de AEM ".

¿Cómo puede AveXis hacer tal afirmación y, al mismo tiempo, dejar a un lado a todos los pacientes sintomaticos con AEM? Se trata de una pérdida permanente de neuronas motoras y, por lo tanto, de los músculos.

Por favor cambie su política de cuidado compasivo. Alternativamente, la FDA podria aprobar este medicamento y punto.



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