Assessment of a novel gene therapy for SMA patients in the EU Cesky text pod anglickym

Assessment of a novel gene therapy for SMA patients in the EU Cesky text pod anglickym

0 have signed. Let’s get to 5,000!
At 5,000 signatures, this petition is more likely to get picked up by local news!
Petra Rybackova started this petition to European Medicines Agency (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)) and

This petition can be signed by all EU citizens. 

Zolgensma is a gene therapy for children under 2 years of age suffering from spinal muscular atrophy (SMA). It represents a novel, revolutionary treatment for this condition, a one-time-only infusion. As for improvement of the paediatric SMA patients’ lives, enhancing their mobility and extending life expectancy, no other treatment can currently rival Zolgensma.

Zolgensma has been highly effective in clinical testing and was approved by the US FDA in May 2019, and since then, more than 100 children have been successfully treated. However, SMA patients under 2 years of age in Europe and their parents are still awaiting EU approval of this treatment.

We can only speculate why the assessment of Zolgensma has been so extensively delayed in the EU. At the moment, we know about 5- 7 children aged less than 2 suffering from this debilitating condition in the Czech Republic alone and 4 children in Slovakia who could receive this treatment. Their parents are already stressed and stretched from caring for their ill children. Yet they are forced to race against time, running nationwide campaigns in order to collect 2 million euros, which is the cost of the therapy. The public contribute so these children can be treated before their second birthday, while the European Medicines Agency (EMA), which is responsible for the clinical and scientific assessment of the therapy, and the European Commission (EC), which is responsible for the final decision about the approval, are taking their time and delaying access to Zolgensma for EU patients.

The EMA can collaborate on sharing data with the FDA under existing mutual collaboration agreements. Zolgensma therapy could undergo an accelerated assessment in the EU which should ideally take 150 days before the final decision is reached. Therefore, we are questioning why there has been such a long delay in reaching this decision.

If not approved and therefore not reimbursable by an insurance company, the treatment will cost families of SMA patients 2 million euros. It is an absolutely dreadful sum, yet families across the EU have been collecting money in order to facilitate this for their children. Despite not having been approved for the EU market yet, the treatment has already been saving lives in Belgium, Slovakia, Croatia, Hungary, Poland and Portugal. The Slovak prime minister has recently signed an exception for Zolgensma and appealed to the health insurance companies, asking them to pay for the treatment for children suffering from the SMA Type I.

We urge the EMA and the EC to cease delaying the assessment of the Zolgensma therapy and to reveal information about why this crucial therapy has not been approved in the EU yet. The lives of the EU children suffering from SMA very much depend on your actions.

-----------------------------------------------------------------------

Zolgensma je genová terapie určená dětem mladším dvou let trpícím spinální svalovou atrofií (SMA). Reprezentuje zcela novou, revoluční léčbu SMA, kterou je možné zavést pacientům jedinou infuzí. Co se týče vylepšení životních podmínek pacientů, jejich mobility a prodloužení předpokládané délky života, žádná jiná terapie momentálně terapii Zolgensma nekonkuruje.

Zolgensma byla vysoce účinná v klinickém testování a byla schválena americkou FDA v květnu 2019. Od té doby jí bylo uspěšně léčeno více než 100 dětí. Přesto nemocné děti a jejich rodiče v EU na tuto lečbu stále čekají.

Můžeme jen spekulovat, proč posouzení terapie Zolgensma je v EU tak významně opožděné. Jen v ČR nyní víme o pěti až sedmi dětech, které touto chorobou trpí a mohly by být příjemci této terapie, na Slovensku nyní víme o čtyřech. Jejich již tak ztrápení rodiče jsou nuceni závodit s časem a spravovat rozsáhlé veřejné kampaně, aby vybrali 2 miliony euro, což je cena této terapie. Veřejnost se sbírá, aby terapie mohla být poskytnuta těmto nemocným dětem před jejich druhými narozeninami, zatímco Evropska léková agentura (EMA), jež je zodpovědná za vědecký a klinický posudek, a Evropská komise (EC), jež je zodpovědná za konečné rozhodnutí o schválení terapie, zpožďují dostupnost léčby pro evropské pacienty.

Evropská léková agentura může spolupracovat s FDA na posudku a sdílet data v rámci již existujících dohod o spolupráci. Zolgensma by mohla být posouzena za 150 dní, tzv. accelerated assessment, akcelerovaným posuzovacím procesem. Ptáme se tedy, proč jsou posudek a závěrečné rozhodnutí tolik opožděné.

Dokud léčba nebude v EU schválena a tudíž nebude proplacena zdravotními pojišťovnami, bude rodiny nemocných dětí stát 2 miliony euro. Je to absolutně příšerná částka, nicméně rodiny po celé EU sbírají peníze na to, aby ji mohly svým dětem umožnit. Přestože nebyla jeste v EU schválena, již zachraňuje životy v Belgii, Polsku, Portugalsku, Chorvatsku, Maďarsku i na Slovensku. Slovenský premiér nedávno podepsal výjimku pro terapii Zolgensma a apeloval na zdravotní pojišťovny, aby byla léčba proplacena dětem se SMA ještě před schválením.

Vyzýváme Evropskou lékovou agenturu a Evropskou komisi, aby přestali zdržovat posudek a rozhodnutí o terapii Zolgensma a aby veřejně odhalili, proč tato zásadní terapie ještě není dostupná evropským pacientům. Životy evropských dětí postižených touto chorobou závisí na vašich činech.

 

0 have signed. Let’s get to 5,000!
At 5,000 signatures, this petition is more likely to get picked up by local news!