Sono qui per parlarvi di mio nipote Andrea. Il piccolo è affetto da una malattia genetica, la SMA1. L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia neuromuscolare caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, ovvero quei neuroni che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.

I pazienti con SMA di tipo 1 (SMA1), la forma più grave di SMA, producono pochissima proteina SMN. In questo caso, la patologia esordisce prima dei 6 mesi d'età, compromettendo l'acquisizione delle capacità motorie, la respirazione e la deglutizione. I bambini che ne sono affetti non sono in grado di vivere oltre i 2 anni senza supporto respiratorio.

Esiste un farmaco salvavita, ZOLGENSMA, del costo di oltre 2 milioni di €. In Europa è stato approvato fino ai 21 kg di peso del piccolo paziente, e, SOLO IN ITALIA, è concesso l'accesso al farmaco fino ai 6 mesi di età del bambino.

Mio nipote Andrea compirà 3 anni di età a Marzo e pesa circa 12 kg. Andrea combatte giorno dopo giorno, ma la malattia pian piano ogni giorno gli toglie qualcosa: è una corsa contro il tempo!

Andrea ha bisogno quanto prima di accedere all'infusione di ZOLGENSMA.

Per questo chiediamo al Ministero della Salute e all’AIFA che sia approvata la somministrazione del ZOLGENSMA per tutti bambini affetti da SMA, anche oltre i 6 mesi di vita, esattamente come succede nel resto d’Europa. 

Aiutateci nella nostra battaglia, prima che per Andrea e altri bambini nella sua stessa condizione sia troppo tardi!