サレプタ・セラピューティックス株式会社様からコメントをいただきました

齋藤理菜様、及び署名にご協力された皆様へ
確かに、皆様の想いを受け取らせていただきました。
私共の開発品に対するご期待の大きさに、私共も励まされました、大変、ありがとうございます。
新薬の開発には、幾つかの決められたステップがあります。
一般的には、
・様々な動物実験にて、その作用や安全性を確認します（非臨床試験）。
・少数の人に対して投与し、主に安全性の確認します（第一相 臨床 試験）。
・少数の患者さんに投与し、有効で安全な投与量や投与方法を確認します（第二相 臨床 試験）。
・より多くの患者さんに第二相試験で得られた方法で投与を行い、有効性と安全性を確認します（第三相 臨床 試験）。
・得られたデーターをまとめ、厚生労働省に提出する申請資料を作成し、申請します。（遺伝子治療の場合、約 6 万ページ）
・その後、厚生労働省にて審査を経て、承認され、患者さんに使用できるようになります。通常、この審査に 1 年を要します。
現在、弊社の肢帯型筋ジストロフィー2D(LGMD2D) に対する遺伝子治療薬 SRP 9004 は、アメリカにて臨床試験の初期段階である、第一相 臨床 試験に入った ばかりの 状況です。
日本においては、 この アメリカで行われている試験の結果を検討し、最適な計画を策定する予定です。その為、現時点では、いつ頃になるかは回答できませんが、一日も早く、日本で行われるよう努力してまいります。
また、新たな動きがありましたら、共有させていただきます。
今後とも、何卒、ご支援のほど、よろしくお願いいたします。
サレプタ・セラピューティックス株式会社
代表取締役 中村良和