日本で肢帯型筋ジストロフィーの遺伝子治療の臨床試験を求めます!

日本で肢帯型筋ジストロフィーの遺伝子治療の臨床試験を求めます!

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アメリカでは肢帯型筋ジストロフィー(LGMD2D)の研究がされていて、遺伝子治療に向けて治験が行われています。日本ではそのような動きは残念ながらありません。

LGMD2Dは、アルファ - サルコグリカンタンパク質を産生する遺伝子の欠陥によって引き起こされる重症の衰弱性の症状です。希少疾患です。

私は、生後7カ月で病気が見つかって9カ月でLGMD2Dと診断されました。

私が望むことは遺伝子治療法が実現して進行の心配しないで生きたい。それだけです。

・遺伝子治療試験を日本でも。

・年齢制限なし。

上記のことを求めます。皆様のお力添えを賜りたく存じます。

Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2D) is being studied in the United States and is being studied for gene therapy. In Japan, there is no such movement, unfortunately. Unfortunately, there is no such movement in Japan.

I was diagnosed with LGMD2D at 9 months after being diagnosed with the disease at 7 months of age.

I want to live without worrying about the progression of the gene therapy. That's all I want.

I would like to see gene therapy trials in Japan.

No age limit.

I would like to ask for the above. I would like to ask for your support.