Ebrar Karaca 3 yaşında, SMA TİP1 ölümcül kas hastası. Yürüyemiyor, boğazı delik olduğu için konuşamıyor, yemek yiyemiyor. Nefesini makinelere bağlı bir şekilde alabiliyor. Ebrar bebeğin hayatta kalması için kampanyalarımız çok yavaş ilerliyor ve şu an sadece %3'lük kısmı toplandı. Yaşaması için Zolgensma isimli ilacı alması gerekiyor ; tedavi masrafı 2.4 milyon dolar. Bununla alakalı tüm raporlarımız mevcut. Ebrar bebek desteklerinizle yaşasın.

Hayat kurtaran ilaçlar, herkes için daha erişilebilir olmalı ve hepimiz bunun için mücadele etmeliyiz.  

SMA, bebeklerde hızla ilerleyen nadir, genetik ve ölümcül bir hastalık. Bu hastalık için geliştirilen gen tedavisi Zolgensma, Mayıs 2019’da, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı. 

AveXis tarafından geliştirilen ve İsviçreli ilaç üreticisi Novartis tarafından satılan ilaç, hasta başına 2,4 MİLYON DOLAR fiyatıyla, dünyanın en pahalı ilaçlarından biri. FDA, bu ilacın onayında hızlandırılmış onay sürecini devreye soktu. Bu da, Novartis’in milyonlarca dolar tasarruf etmesini sağladı. Ancak Novartis, yine de ilacı çok yüksek fiyatla satıyor. 

Zolgensma, SMA hastalığının en ağır şekli olan Tip 1 SMA hastalığında, iki yaş altındaki bebeklerde kullanılmak için geliştirildi. SMA Tip 1 olup tedavi göremeyen bebekler zamanla kaslarını kaybediyor, emekleme, yutma ve sonunda nefes alma gibi temel yaşam işlevlerini yapamaz hale geliyor. Ve tedavi görmeyen bebekler sonunda maalesef hayatını kaybediyor. Hastalık ilerleyici olduğu için, Zolgensma adlı ilaç ne kadar erken uygulanırsa o kadar iyi sonuç alınıyor. Çünkü bu ilaç hastalığı geri çevirmiyor, hastalığın daha fazla ilerlemesini durduruyor.

Acı çeken onlarca aile, onlarca bebek, maalesef bu ilaca ulaşamıyor. Aileler, ilacı karşılayacak maddi desteği bulmaya çalışırken, zamanları daralıyor, bebekler geri dönülemeyecek hasarlar görüyor. Daha da kötüsü, gerekli maddi destek aranırken, bazı bebekler için artık zaman dolmuş oluyor ve çok geç oluyor.