O Movimento ZOLGENSMA para TODOS criou este abaixo-assinado para pressionar os dirigentes do país do poder executivo, legislação e judiciário.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa e genética, que afeta 1 a cada 10.000 nascimentos. Sendo a segunda doença que mais mata crianças no mundo até dois anos de idade. Interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como engolir, sentar, andar, e respirar, por exemplo. Os portadores de AME acabam se tornando reféns do próprio corpo e acompanham a sua própria degeneração muscular. O tipo 1 é o mais frequente e a forma mais grave da doença. 

Os principais sinais e sintomas da AME são:

- Perda do controle e das forças musculares;

- Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;

- Incapacidade/dificuldade de engolir;

- Incapacidade/dificuldade de segurar/firmar a cabeça;

- Incapacidade/dificuldade de respirar.

O objetivo geral desta campanha é PRESSIONAR os órgãos públicos competentes na incorporação do Zolgensma no SUS a todas as crianças aptas que tenham prescrição de um neuropediatra capacitado e que o SUS incorpore o Zolgensma seguindo o critério das bulas de países referência em saúde – que é até 2 anos de idade ou até 21kg, independente da idade do diagnóstico ou seu tipo de AME. Também solicitamos que o Ministério da Saúde zere a fila nacional de espera, garantindo a gratuidade para o tratamento e o acesso aos medicamentos Zolgensma,  Spinraza ou Risdiplam – o medicamento que o neuropediatra da criança prescrever respeitando a autonomia da avaliação do médico para o paciente. 

Precisamos, portanto, que o PL 5253/2020 seja aprovado no Congresso! O PL 5253/2020 dispõe sobre a inclusão e presença obrigatória do medicamento ZOLGENSMA na lista RENAME e sua disponibilização no Sistema Único de Saúde e farmácias populares (disponibilizar em farmácias populares precisa ser retificado no PL, é incompatível com o tipo de tecnologia) na forma que especifica.

Em abril de 2019, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do medicamento Spinraza ao SUS, porém a medicação deve ser utilizada por meio de aplicações intratecais a cada 04 meses em unidade hospitalar, de forma invasiva.

Em março de 2022, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do medicamento Risdiplam ao SUS, porém a medicação também deve ser de uso contínuo, ingerido por via oral, de forma bem menos invasiva que o Spinraza. 

Já o medicamento Zolgensma (Onasemmogene) é uma terapia gênica, na qual através de um vetor viral AAV-9 introduz o gene SMN 1 no indivíduo com atrofia muscular espinhal, independente da forma clínica, tipo I, II ou III. Modificando, dessa forma, o código genético e passando o organismo a produzir a proteína SMN de forma autônoma. Esse medicamento é aplicado de forma intravenosa, dose única, e em até 21 kg na maioria dos países ao redor do mundo que são referência em saúde. Em agosto de 2019, o FDA aprovou o medicamento Onasemmogene (Zolgensma) para uso comercial e, em maio de 2020, a EMA da União Europeia e o órgão regulatório do Japão também aprovaram. 

Os países com os pólos científicos de maior renome mundial aprovaram a terapia gênica como tratamento para a AME. Sendo assim, podemos afirmar que não se trata mais de um medicamento experimental e, sim, um medicamento com evidências científicas comprovadas e aprovado internacionalmente para o tratamento eficaz precoce de pacientes com AME, independente da forma clínica (tipos 1, 2 ou 3).

O ZOLGENSMA É O REMÉDIO MAIS CARO DO MUNDO, custando hoje U$ 2.125.000,00 (dólares), fora as custas com deslocamento e pós aplicação.

No Brasil, existem dezenas de óbitos de crianças todos os anos, pelo simples fato de que a única forma de prolongar a vida dos portadores da AME é através do tratamento medicamentoso de altíssimo custo.

A Anvisa aprovou, no dia 17/08/2020, o Registro do ZOLGENSMA. Após o registro efetuado, entrou-se na fase de precificação, feita pela pela CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos). Em 09/12/2020, a Anvisa concluiu a etapa da CMED, precificando o medicamento. Porém, a farmacêutica fabricante recorreu, por não aceitar o valor proposto pelo medicamento. Finalmente, em 1° de dezembro de 2022 a CONITEC recomendou a inserção do Zolgensma no SUS, aprovando portanto a questão, porém para crianças até 6 meses de idade, AME tipo 1 e que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16h. Infelizmente, este perfil de crianças AME praticamente não existe ou é raro dentro do próprio grupo de raros – uma vez que, na prática, não existe diagnóstico precoce no Brasil e a maioria das famílias descobrem quando os sintomas já avançaram. Temos diversos exemplos de crianças que conseguiram através de campanha ou pela justiça ou beneficiadas por pesquisas da própria Novartis, do quanto o Zolgensma para a doença e possibilita a continuação de uma vida mais longa e de mais qualidade a crianças fora dessas características, desde que aptas a receberem o mesmo e com a prescrição de um profissional. PORTANTO, PEDIMOS A INCORPORAÇÃO DO ZOLGENSMA NO SUS A TODOS APTOS URGENTE! 

REIVINDICAMOS ATRAVÉS DESTE ABAIXO ASSINADO:

- A inclusão do ZOLGENSMA NO SUS A TODOS APTOS JÁ! E, posteriormente, o acompanhamento da garantia de acesso ao mesmo.

Um primeiro e importante passo para que essas famílias tenham o alívio da dor de saber que a vida dos filhos está precificada e o governo tampa os olhos com a salvaguarda dessas vidas em mãos. 

- AME NO TESTE DO PEZINHO na prática!

Teste Neonatal que detecta a AME desde o nascimento. Com a detecção, é possível iniciar o tratamento da doença desde os primeiros meses de vida, já seguindo o critério hoje aceito pelo SUS, o que em muitos casos faz com que a criança nunca apresente sintomas, ou seja, tem a possibilidade de cura por completo e desafoga o judiciário economizando aos cofres públicos inclusive com menor uso da estrutura e equipe de saúde. 

- ICMS ZERO SOBRE O ZOLGENSMA E TODOS OS MEDICAMENTOS PARA A AME. Sabemos que todos os medicamentos para a AME são de altíssimo custo. É inviável que as famílias que necessitam adquirir esses medicamentos tenham que pagar um valor de ICMS sobre estes medicamentos (valor do ICMS pode chegar a 18% em determinados estados).

- QUE A NOVARTIS REDUZA O PREÇO DO ZOLGENSMA, medicamento que atualmente ainda custa 2.125 milhões de dólares. Um valor inacessível para a grande maioria das famílias no mundo que precisam deste medicamento.

- A APROVAÇÃO DO PROJETO DE LEI: PL 5253/2020.

QUEM TEM AME TEM PRESSA, PORQUE AME MATA! 

NÃO PODEMOS MAIS ESPERAR!

ASSINEM! VAMOS FAZER A DIFERENÇA!