Scott Gottlieb, Commissario della Food and Drug Administration (FDA), ha annunciato l'emissione entro giugno 2020 di una linea guida che indichi come tener conto della percezione dei pazienti sui rapporti beneficio-rischio delle nuove terapie durante i processi di sviluppo farmaceutico e approvazione regolatoria. Il contesto clinico della malattia è una parte importante della valutazione compiuta da FDA, al di là dei soli dati su rischi e benefici evidenziati dagli studi clinici. Esso dovrà includere l’analisi della malattia e della sua gravità e il grado di bisogno medico ancora disatteso. Tra le azioni principali annunciate da Scott Gottlieb vi è anche l’organizzazione di incontri pubblici per lo sviluppo farmaceutico volti a individuare modalità più sistematiche per acquisire la prospettiva dei pazienti sulla malattia e i trattamenti disponibili. FDA pensa anche d’incoraggiare l’organizzazione indipendente da parte delle associazioni dei pazienti o altri stakeholder di tale tipologia di meeting. La nostra proposta di far autorizzare lo schema terapeutico PAXG va esattamente in questo stesso schema: è vero, qui siamo in Italia e non negli Stati Uniti ma la malattia, qui e ovunque, resta sempre la stessa. Firmate la nostra richiesta se ancora non lo avete fatto! Grazie.