La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e devastante che colpisce principalmente polmoni e apparato digerente. In Italia migliaia di persone convivono con questa patologia, affrontando ogni giorno terapie complesse e frequenti ricoveri ospedalieri.

Una delle più grandi speranze per migliorare la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti è rappresentata da Kaftrio, un farmaco innovativo sviluppato dall’azienda Vertex e approvato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Il farmaco è tutt'ora usato per la cura della mutazione F508del, la più diffusa.

Nel mese di aprile 2025 l’EMA ha esteso l’indicazione di Kaftrio anche a diverse mutazioni rare della fibrosi cistica, oltre alla F508del. Tuttavia, in Italia l’AIFA non ha ancora pubblicato la determina di rimborsabilità: questo significa che centinaia di pazienti, pur avendo diritto a una cura salvavita già giudicata sicura ed efficace a livello europeo, restano senza accesso al trattamento.

La fibrosi cistica è una malattia progressiva: ogni mese senza terapia comporta danni irreversibili.

Per questo chiediamo ad AIFA e al Ministero della Salute di accelerare l’iter e garantire il prima possibile l’accesso immediato a Kaftrio per tutte le mutazioni già approvate da EMA.

Vi invitiamo a firmare questa petizione per sollecitare le autorità competenti e Vertex a trovare una soluzione rapida, giusta ed equa per i pazienti con fibrosi cistica in Italia.