À Anvisa e seus representantes,

Vimos por meio deste abaixo assinado apresentar a expectativa de todas as pessoas com Fibrose Cística e seus familiares, além de demais profissionais e envolvidos com estes pacientes, que esta estimada Agência avalie com brevidade os dossiês apresentados pela indústria fabricante dos medicamentos Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor).

O primeiro dossiê (Orkambi) foi apresentado à Anvisa em 31/10/2017 e o segundo (Kalydeco) em 17/11/2017 e ambos já encontram-se em avaliação há mais de 230 dias. Solicitamos que ambos medicamentos sejam apreciados de acordo com a nova RDC nº 205 de 28 de Dezembro de 2017, que estabelece, entre outros, procedimento especial para anuência de registro de novos medicamentos de doenças raras. 

Considerando as inúmeras pesquisas científicas publicadas recentemente, tal qual supomos que os Senhores puderam apreciar nos dossiês enviados pela Indústria solicitante, nota-se grande melhora na qualidade de vida das pessoas com Fibrose Cística devido à efetividade de ambos medicamentos. A saber, a Fibrose Cística é uma doença genética rara, passível de identificação através do teste do pezinho, e que tem protocolo clínico de diretriz terapêutica vigente no país.

Ao analisarmos brevemente o cenário dos pacientes registrados nas 18 associações de assistência à Fibrose Cística que já assinaram conosco os dois ofícios enviados à esta Agência (Ofício 1 em 03/04/18 e Ofício 2 em 25/06/18, ambos ainda sem resposta oficial), identificou-se que entre Janeiro de 2015 e Dezembro 2017, 147 pessoas com FC faleceram, e que a média de sobrevida destes pacientes foi de 14 anos.

Observa-se portanto que a expectativa de vida média no Brasil é muito inferior a observada em países onde esses tratamentos já estão disponíveis, com sobrevida média dos pacientes ultrapassando os 40 anos, e onde mais da metade dos pacientes está na fase adulta.

É razoável então supor que o tempo é um bem precioso demais para nós e que nossa expectativa com relação à aprovação desses tratamentos é enorme.

Com a certeza da apreciação e atenção de vocês, aguardamos retorno e abaixo assinamos reforçando nosso pedido.