1. समस्या: DMD की गंभीरता और दैनिक चुनौतियाँ

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) बच्चों में पाई जाने वाली एक अत्यंत गंभीर और जानलेवा जेनेटिक बीमारी है

मूल कारण: यह बीमारी X-chromosome पर स्थित Dystrophin Gene में म्यूटेशन के कारण होती है, जिससे मांसपेशियों को बचाने वाला 'डिस्ट्रोफिन' प्रोटीन बनना बंद हो जाता है।

दैनिक चुनौतियाँ: बच्चा धीरे-धीरे ज़मीन पर दोनों हाथ और घुटनों पर रखकर उठता है, पंजों के बल और लड़खड़ाते हुए चलता है। समय के साथ बच्चे का बार-बार गिरना, सीढ़ियाँ न चढ़ पाना, बिना मदद के उठ-बैठ न पाना और खाना खाने या पानी का गिलास उठाने में कठिनाई जैसी गंभीर समस्याएँ उत्पन्न हो जाती हैं

शारीरिक जटिलताएँ: लगातार कमज़ोरी से जोड़ अकड़ जाते हैं (कॉन्ट्रेक्चर), रीढ़ की हड्डी मुड़ जाती है (स्कोलिओसिस) और हड्डियाँ नाजुक हो जाती हैं। अंततः फेफड़े और दिल की मांसपेशियाँ काम करना बंद कर देती हैं

2. वैज्ञानिक समाधान: Prime Editing एवं AAV तकनीक

Prime Editing (Search and Replace): nCas9, Reverse Transcriptase और pegRNA की मदद से बिना DNA को नुकसान पहुँचाए म्यूटेटेड कोड को खोजकर सही DNA कोड से बदला जाता है।

Adeno-Associated Virus (AAV): AAV के कैप्सिड का उपयोग करके Prime Editing टूल को मांसपेशियों की कोशिकाओं के केंद्रक (Nucleus) तक पहुँचाया जाता है

Computer Simulation: सुपरकंप्यूटर और AI द्वारा परीक्षण करके सुरक्षा और इलाज की प्रभावशीलता सुनिश्चित की जाती है

3. प्रमुख अंतर्राष्ट्रीय संस्थान

Broad Institute of MIT and Harvard (USA): Prime Editing तकनीक का मूल आविष्कार।

Prime Medicine (USA): पेटेंट और मानवी चिकित्सा विकास अधिकार

AstraZeneca / Alexion (UK/USA): AAV तकनीक और वैश्विक प्रयोगशाला क्षमता

4. भारत सरकार से माँगें (Demands to Government of India)

विशेष बजट: DMD के स्थायी इलाज के विकास और क्लिनिकल ट्रायल हेतु तुरंत विशेष फंड जारी किया जाए

अंतर्राष्ट्रीय कूटनीतिक सहयोग: भारत सरकार (MEA, MoHFW, ICMR) यूके सरकार, Broad Institute और AstraZeneca के बीच वार्ता कराकर अंतर्राष्ट्रीय लाइसेंसिंग प्रक्रिया तेज़ी से पूरी कराए

फास्ट-ट्रैक मंज़ूरी: यूके में इलाज तैयार होने पर CDSCO, ICMR और स्वास्थ्य मंत्रालय द्वारा इसे भारत में आयात (Import) करने और मरीजों को देने के लिए त्वरित Fast-Track approval दिया जाए

Empowered Task Force: स्वास्थ्य मंत्रालय, ICMR और विदेश मंत्रालय के प्रतिनिधियों को मिलाकर एक विशेष टास्क फोर्स का गठन किया जाए

5. अंतिम विनम्र अपील

हम हाथ जोड़कर भारत सरकार और आदरणीय प्रधानमंत्री जी से अत्यंत नम्र निवेदन करते हैं कि DMD से पीड़ित हज़ारों-लाखों मासूम बच्चों की जान बचाने के लिए तुरंत ठोस कदम उठाएँ Prime Editing और AAV तकनीक के रूप में अब इस बीमारी का स्थायी इलाज (Permanent Cure) संभव है आपके एक त्वरित फैसले से देश के हज़ारों बच्चों को नया जीवन मिल सकता है

धन्यवाद