Il y a déjà 2 ans, en pleine pandémie de Covid 19, moi-même, Cédric Jouinot, président de l’association Les P’tites Maisons de Charcot et membre du Collectif Solidarité Charcot, je lançais la pétition suivante :
“Mettre l'AMX0035 à la disposition des malades de la SLA au plus vite
La SLA ou maladie de Charcot est une maladie des motoneurones qui se caractérise par un affaiblissement puis une paralysie des muscles des jambes et des bras, des muscles respiratoires, ainsi que des muscles de la déglutition et de la parole. L'espérance de vie est de 3 à 5 ans en moyenne.
Cette maladie a été identifié il y a environ 150 ans et aucun traitement efficace n'a été trouvé à ce jour. Le seul médicament approuvé a une efficacité de 10%.
Aujourd'hui nous faisons face à une pandémie internationale où tout a été mis en oeuvre pour trouver, tester et approuver un vaccin en moins d'un an. Vous pouvez donc imaginer notre sentiment d'injustice et de mise à l'écart que nous, malades, familles et aidants, pouvons ressentir alors que nous n'avons toujours aucun traitement 150 après ! Nous sommes environ 6000 rien qu'en France et plus de 1000 nouveaux cas chaque année !
AMX0035, de chez Amylyx Pharmaceuticals, est une combinaison de deux petites molécules, l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium , déjà utilisé en clinique et reconnu pour être sûr et bien toléré. Cette combinaison aurait permis lors de la phase II des tests de ralentir l'évolution de la maladie de 44% !
Imaginez donc un traitement qui vous permet de survivre quasiment deux fois plus longtemps ! C'est pour cela que nous demandons la mise en commercialisation de cette solution au plus vite. Les résultats de l'essai AMX0035 ont donné beaucoup d'espoir à notre communauté et nous comptons sur vous, en tant que dirigeants, pour avancer avec urgence.”
Déjà autorisé au Canada depuis le mois de juin dernier sous le nom d’Albrioza, la haute autorité américaine des médicaments, la FDA, vient d’approuver la semaine dernière l’AMX0035 sous le nom de Relyvrio.
Le feu vert était basé sur une analyse post hoc des données qui a montré une durée de survie médiane de 10,6 mois plus longue pour les patients qui ont reçu le médicament. La survie médiane mise à jour de 18,8 mois était une amélioration par rapport aux 6,9 mois initialement rapportés.
Ces données proviennent de l'essai de phase II CENTAUR, qui a utilisé un modèle de temps de défaillance structurelle préservant le rang pour évaluer les données de survie médiane. Les patients traités avec AMX0035 ont connu un taux de déclin plus lent sur la base d'une évaluation clinique du fonctionnement quotidien par rapport à ceux recevant un placebo.
Quand est-il en France ?
Malgré l’accès à l’étude de phase lll dans certains centres SLA, seules certains patients ayant moins de deux ans de diagnostic y auront le droit, sachant que 40% d’entre eux ne recevront que le placebo. De plus, les résultats de cette étude ne seront pas connus avant 2024. Combien d’entre nous partirons encore d’ici là ?
Pour les associations et les patients eux-mêmes, cette situation est insatisfaisante et nous souhaiterions avoir les mêmes chances que nos amis outre atlantique, le but étant de gagner un peu plus de temps, dans l’attente d’un traitement encore plus efficace permettant une réversion totale de cette maladie.
Nous demandons donc à l’ANSM et à l’EMA de bien vouloir faire preuve de la même souplesse et de la même compassion pour nos malades que la FDA.
Dans l’espoir qu’une solution soit mise en place au plus vite pour tous.
Les P’tites Maisons de Charcot