Situation des patients atteints d'une forme progressive de sclérose en
plaques

Question n° 06430 adressée à M. le ministre de la santé et de la prévention
Publiée le : 20/04/2023

Texte de la question : M. Hervé Maurey attire l'attention de M. le ministre de la santé et de la
prévention sur la situation des patients atteints d'une forme progressive de sclérose en plaques.
Les personnes atteintes de sclérose en plaques progressive voient leur autonomie réduire au fur
et à mesure que la maladie progresse. Nombre de ces patients n'ont malheureusement plus de
perspectives d'être traités notamment depuis l'abandon du développement de la Biotine
(Qizenday) - médicament temporairement autorisé en 2016 puis retiré en 2019 et enfin
abandonné en 2020 du fait de résultats négatifs en phase III - qui avait soulevé les espoirs d'un

certain nombre de patients après de premiers résultats encourageants notamment pour leur
redonner de l'autonomie. Certains neurologues qui ont expérimenté le produit durant ces trois
années ont pu relever son efficacité sur certains patients et estiment qu'il devrait continuer à
pouvoir être prodigué, et remboursé, aux personnes qui répondent positivement à celui-ci.
Aussi, il lui demande son point de vue et les mesures que prend le Gouvernement pour répondre
à la situation de ces personnes qui est particulièrement difficile.
Réponse de M. le ministre de la santé et de la prévention
À publier le : 22/06/2023, page 3937
Texte de la réponse : En premier lieu, il faut relever que les spécialités ABECMA®
(idecabtagene vicleucel), CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) et TECVAYLI®
(teclistamab) ont bénéficié d'autorisations de mise sur le marché (AMM) conditionnelles
délivrées par la Commission européenne à un stade précoce de leur développement. Ces trois
spécialités ont fait l'objet après l'octroi de leurs AMM, d'autorisations d'accès précoce par la
Haute autorité de santé (HAS) sur la base de la reconnaissance d'une présomption d'innovation
en l'absence de traitements appropriés, qui ont permis aux patients français de bénéficier de ces
traitements de façon anticipée. Lors de l'évaluation de ces spécialités en vue de leur inscription
au remboursement, la Commission de la Transparence de la HAS n'a pas été en capacité, faute
de données cliniques suffisantes compte tenu du stade précoce de leur développement, de leur
reconnaître une amélioration du service médical rendu (ASMR V). Pour mieux répondre aux
enjeux d'accès au marché de médicaments à un stade précoce de leur développement, la
commission de la transparence de la HAS a fait évoluer sa doctrine en février 2023. La nouvelle
approche proposée, recherchant l'équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du
niveau d'incertitudes au bénéfice des patients. Si, pour démontrer la preuve de l'efficacité d'un
médicament, l'essai randomisé en double aveugle reste le standard, donc à privilégier, la HAS
introduit la possibilité d'intégrer des données moins consolidées à condition qu'elles permettent
la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se
prononcer sur la valeur ajoutée d'un nouveau traitement. L'objectif est de permettre l'accès au
remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d'exigence de qualité
acceptable. L'utilisation de ces trois médicaments étant limitée au milieu hospitalier, l'octroi
d'un niveau d'ASMR V par rapport à des comparateurs non-inscrits sur la liste des spécialités
prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation ne permet pas leur inscription sur cette
même liste. Ces traitements font donc l'objet d'une prise en charge par la solidarité nationale au
travers de leur accès précoce puis devraient bénéficier d'un financement au sein des groupes
homogènes de séjour au regard de leur évaluation par la commission de la Transparence. La
prise en charge dans le droit commun de ces spécialités par l'Assurance maladie au travers de
la liste en sus requière en effet une démonstration de leur plus-value clinique. Elle n'a, en l'état
actuel des données déposées par les industriels, pas pu être démontrée. Ces difficultés ont été
identifiées par mes services qui s'emploient à trouver des solutions qui doivent répondre aux
différents enjeux de sécurité et d'intérêt thérapeutique pour le patient et de soutenabilité pour la
solidarité nationale. S'agissant d'ABECMA®, l'autorisation d'accès précoce a été renouvelée et
ce médicament continue de bénéficier d'une prise en charge dans ce cadre, dans l'attente de sa
réévaluation prochaine par la Commission de la Transparence sur la base des données
complètes attendues dans le cadre de l'AMM conditionnelle. Pour ce qui concerne
CARVYKTI®, le laboratoire a fait le choix de retirer sa demande de prise en charge dans le
cadre du droit commun. L'autorisation d'accès précoce de la spécialité TECVAYLI® quant à
elle, est toujours en cours. Enfin, il faut relever que la spécialité ELRANANTAMAB PFIZER®
(elranantamab), dont l'instruction de l'AMM européenne est en cours, est d'ores et déjà
accessible aux patients français sur la base d'une autorisation d'accès précoce que la HAS a
accordé le 2 février 2023 à la demande du laboratoire.