Zulassung von Afamelanotid in Kanada!
Der Hersteller von Afamelanotid gab heute bekannt, dass Health Canada die Zulassung für Afamelanotid (Scenesse®) zur Behandlung von PatientInnen mit Erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) erteilt hat. Afamelanotid wurde erstmals 2014 in der Europäischen Union zur Vorbeugung von Phototoxizität bei Erwachsenen mit EPP zugelassen, gefolgt von Zulassungen in den USA (2019) und Australien (2020). Bis heute ist es die einzige zugelassene Behandlungsmethode für Patienten mit dieser Erkrankung.
EPP ist mit unerträglichen, nicht behandelbaren Schmerzen verbunden, die bereits nach wenigen Minuten im Sonnenlicht oder anderen sichtbaren Lichtquellen ausgelöst werden. Wir hoffen, dass die kanadischen Gesundheitsbehörden rasch eine Kostenerstattung bewilligen, damit PatientInnen zeitnah Zugang zu dieser lebensverändernden Behandlung erhalten können.
Nach Abschluss einer pharmakokinetischen Studie im Jahr 2024, die ein günstiges Sicherheitsprofil bei Patienten ab 12 Jahren belegte, hoffen wir zudem dass die Zulassung auch für Jugendliche gilt. In dieser entscheidenden Entwicklungsphase können die Notwendigkeit, Licht zu meiden, sowie die Belastung durch wiederkehrende, schwere Schmerzattacken zu sozialer Isolation, eingeschränkten Bildungs- und Berufschancen sowie erheblichen psychischen Problemen führen. Auch wenn die aktuelle Zulassung zunächst auf Erwachsene beschränkt sein sollte kanns sie – in Verbindung mit den vorliegenden klinischen Erfahrungen und publizierten Fallbeispielen (siehe Minder et al., 2025) – eine Off-Label-Behandlung von Jugendlichen erleichtern, sofern diese klinisch angezeigt ist.
Foto: Jared Grove, CC Wikimedia
Links zu den Originalpublikationen:
Mitteilung der Firma:
Case report Behandlung eines 9-jährigen Kindes mit Afamelanotid:
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2352512625006460