Victoria confirmada

No le nieguen a mi hijo Eric el uso compasivo del medicamento que necesita

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Mi hijo Eric de 7 años sufre una enfermedad neurodegenerativa grave llamada Distrofia Muscular de Duchenne. Es la distrofia muscular más común diagnosticada durante la infancia, limitando significativamente los años de vida de los afectados causándoles la perdida rápida de la función muscular y perdiendo totalmente su independencia, falleciendo prematuramente. 

Mi familia y yo desde que diagnosticaron a Eric hace 3 años, hemos intentado que lleve una vida lo más normalizada posible como la de cualquier otro niño. Por eso no entendemos lo que nos está pasando… 

En octubre de 2014, el neuropediatra de Eric del Hospital San Juan de Dios de Barcelona, solicitó a la Dirección y Farmacia del Hospital, poder recibir el tratamiento con Translarna por la vía de uso compasivo, considerando que estaba indicado el tratamiento para Eric ya que cumplía completamente con todos los criterios para recibirlo. Este tratamiento podría ayudar  a mejorar la calidad de vida de mi hijo, ralentizando el avance de su enfermedad. Por lo tanto no existe ningún motivo para que mi hijo no esté recibiendo ya el medicamento. 

Translarna es el primer tratamiento que recibe la autorización condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne en pacientes con una mutación sin sentido. La autorización condicional de comercialización, es un mecanismo de acceso temprano, que permite a la agencia recomendar la autorización de comercialización de los medicamentos que se ocupan de una necesidad medica no satisfecha para los pacientes que sufren de enfermedades que amenazan la vida, incluso si no están disponibles los datos clínicos completos, tal es el caso de los afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne. En concreto para la mutación que sufre mi hijo, ya que este medicamento solo beneficia a un 13% de los afectados por DMD. 

El fármaco Translarna está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento desde mayo de 2014, por lo que se puede administrar por vía uso compasivo en España en la modalidad de “uso de medicamentos en condiciones especiales” tal y como ya se está haciendo con otros 9 niños en España en las comunidades autónomas  de Galicia, Madrid, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana y Andalucía, y actualmente está ya comercializado en Alemania, Dinamarca y Noruega. También existe un programa para el tratamiento con Translarna en Francia e Italia similares al Uso Compasivo de España y ya se está dando con normalidad. 

En vistas de que no obteníamos respuesta del hospital a la solicitud, en enero de 2015 presenté en Atención al Paciente del Hospital San Juan de Dios de Barcelona, un escrito dirigido al Director Médico y Jefe del Servicio de Farmacia, reclamando la concesión del tratamiento con Translarna. Este escrito no se pudo presentar por no ser aceptada por el Departamento correspondiente. Tras varios intentos de presentación, en marzo de 2015 mantuvimos una reunión con el Director Médico del Hospital reclamando nuevamente la concesión del tratamiento con Translarna. Por fin, con fecha 1 de abril recibimos una carta del Hospital aduciendo que estando Translarna aprobado por la EMA “no puede hablarse de uso compasivo”, lo cual es absolutamente incierto, ya que no estando Translarna autorizado para su comercialización por el Ministerio de Sanidad con asignación de Precio y Reembolso, es de total aplicación el Real Decreto 1015/2009. En la misma carta, nos comunicaron que el servicio de Farmacia del Hospital dependía de la financiación de CatSalud y que no podían hacer frente al coste del tratamiento para Eric y por lo tanto habían derivado en enero el informe de petición de nuestro neuropediatra a la división de atención farmacéutica y uso racional del medicamento, de la Gerencia de farmacia y del medicamento, Área de Atención Sanitaria del Servicio Catalán de la Salud (CatSalut). 

En vista de que ya llevábamos seis meses de espera, el 21 de abril decidí presentar con el apoyo de la Asociación Duchenne Parent Project España, una solicitud de concesión  del uso compasivo del medicamento Translarna para Eric, a la Generalitat de Catalunya a la atención del Consejero de Sanidad Sr. Boi Ruiz y a la atención del área de Atención Sanitaria Sr. Antoni Gilabert, de la cual aún no he obtenido respuesta alguna. 

El hospital San Juan de Dios de Barcelona y la Generalitat de Catalunya, no solo están negándole a mi hijo la posibilidad de ralentizar el proceso de la enfermedad, también están incumpliendo la ley, puesto que no están respetando lo que establece el Real Decreto 1015/2009 de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Y por si fuera poco, lo están haciendo de forma totalmente opaca, saltándose procedimientos administrativos y demorando la respuesta a nuestras consultas. 

Como madre estoy desesperada por la indefensión que sufre mi hijo y por el agravio comparativo que supone saber que otros niños de otras comunidades autónomas ya están tratándose con esta medicación. Mi hijo no entiende de protocolos, ni de firmas ni de autorizaciones…. Sencillamente MI HIJO NO PUEDE ESPERAR MÁS.

Por eso le estamos pidiendo a la dirección del Hospital San Joan de Dios de Barcelona y a la Generalitat de Catalunya que le concedan urgentemente a mi hijo Eric el tratamiento con Translarna por la vía de uso compasivo. 

 



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