Neuer klinischer Endpunkt für die Messung von Behandlungseffekten bei EPP
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Seit den ersten klinischen Studien zur Messung der Wirksamkeit von Afamelanotid zur Behandlung der erythropoietischen Protoporphyrie (EPP) berichten EPP-Patienten, dass sie unter Behandlung in der Lage sind sich mehrere Stunden im Sonnenlicht aufzuhalten ohne schmerzhafte phototoxische Reaktionen zu entwickeln – im Gegensatz zu ein paar Minuten ohne die Behandlung.
In einer kürzlich erschienenen Studie wurde zum ersten Mal systematisch untersucht, wie lange sich EPP-Patienten unter Behandlung mit Afamelanotid maximal an der Sonne aufhalten können. In der Schweizerischen EPP Kohorte (n=39) stieg die Toleranzzeit bis zur phototoxischen Reaktion (phototoxic burn tolerance time) von Median 10 Minuten (Bereich: 2-120 Minuten) vor Behandlung auf 180 Minuten (15 -420 Minuten) unter Behandlung, und alle Patienten konnten sich unter Behandlung mindestens 1,8-fach länger in direktem Sonnenlicht aufhalten (1,8-fach bis 180-fach). Gleichzeitig verringerte sich die maximale Schmerzintensität der Patienten unter Behandlung auf einer Skala von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (schlimmste vorstellbare Schmerzen) von Median 10 (8-10) auf 4 (0-8; gemessen im Jahr 2018, als alle Patienten unter Behandlung standen). Die Lebensqualität der behandelten Patienten wurde mit dem krankheitsspezifischen Instrument "EPP-QoL" gemessen und betrug ca. 80 % (von maximal 100 %), und 97.4% der Patienten blieben im Beobachtungszeitraum bei der Behandlung, was Ergebnisse von früheren Studien aus der Schweiz, Italien und den Niederlanden reflektiert (Biolcati et al. 2015; Wensink et al. 2020). Die aktuelle Studie bestätigt damit Aussagen von Patienten unter Behandlung, die von einer weitestgehenden Normalisierung ihres Lebens berichten.
Während den klinischen Studien wurde zwar auch die Zeit gemessen, die die Teilnehmer an der Sonne verbrachten. Allerdings wurden diese Resultate über die gesamte Studiendauer gemittelt und als "Minuten pro Tag an der Sonne" ausgedrückt – unabhängig z.B. von den Wetterbedingungen im Studienzeitraum und ob andere Faktoren wie ein Arbeitsplatz innerhalb eines Gebäudes die an der Sonne verbrachte Zeit begrenzt hatten. Daher spiegelt ein Messwert, der in Minuten pro Tag ausgedrückt wird, nicht die von Patienten erlebte Wirksamkeit der Behandlung wieder. Dagegen reflektiert die oben beschriebene Toleranzzeit bis zur phototoxischen Reaktion den realen Nutzen einer Therapie für EPP wesentlich besser, besonders aus der Patientenperspektive. Der Endpunkt sollte daher in allen neuen Studien verwendet werden, welche die Wirksamkeit von Therapien bei EPP testen.
New clinical endpoint for the measurement of treatment effectiveness in EPP