Petition update

Drei Stunden Sonne - Neue Studien zu EPP unter Behandlung!

Swiss Society for Porphyria - www.porphyria.ch

Sep 17, 2019 — 

Normalerweise verspüren EPP-Patienten innerhalb von wenigen Minuten an der Sonne die ersten Symptome wie Brennen und Schmerzen. Unter Behandlung mit Afamelanotid können sie ein fast völlig normales Leben führen und sich stundenlang im Freien aufhalten. Wie lange genau wurde jetzt in zwei Studien mit Patienten aus der Schweiz, den Niederlanden und USA erfasst, die am internationalen Kongress für Porphyrien vom 8.-11. September in Mailand vorgestellt wurden: Die Toleranz für phototoxische Reaktionen stieg dabei in der Schweizer Studie von Median 10 Minuten auf Median 180 Minuten. In den Niederlanden und USA, wo ein anderes Protokoll zum Erfassen der Zeit verwendet wurde, gaben viele Patienten an sich mehr als 360 Minuten im Freien aufhalten zu können ohne dass Symptome auftraten.

Diese Ergebnisse spiegeln nun endlich die Erfahrung der Patienten adäquat wieder! Anstatt nämlich wie in den früheren Studien Mittelwerte zu berechnen, bei denen Regentage und im Büro verbrachte Zeit den gemessenen Effekt natürlich massiv verdünnen, dokumentieren die Behandlungszentren jetzt das, was relevant ist für uns Patienten: Wie lange kann ich mich an sonnigen Tagen tatsächlich im Freien aufhalten ohne massive Verbrennung und Schmerzen zu erleiden - wenn ich die Zeit dazu habe und die Sonne auch scheint. Beide Manuskripte befinden sich in Vorbereitung zur Einreichung bei wissenschaftlichen Fachzeitschriften.

Diese Anpassung im Messverfahren stellt einen wichtigen Lernschritt dar, wie man den Effekt einer Behandlung bei EPP messen soll - da es noch nie zuvor eine wirksame Therapie für EPP gab, wusste man bei den ersten Studien auch nicht genau, wie der Effekt von Afamelanotid am besten zu erfassen ist. Umso wichtiger ist es bei seltenen Krankheiten auf die Patienten und ihre Betreuer zu hören, denn sie wissen am besten, ob eine Behandlung ihnen nutzt oder nicht. Wir hoffen, die Europäische Arzneimittelagentur und die FDA verstehen und anerkennen anhand dieser Daten jetzt endlich den Nutzen der Behandlung für uns Patienten und ändern ihre unwissenschaftlichen Schlussfolgerungen, die gegenwärtig den Zugang zur Therapie erheblich erschweren. Es kann nicht sein, dass Patienten keinen Zugang erhalten zur einzigen und nachweislich hochwirksamen Therapie für ihre Krankheit oder befürchten müssen, dass man uns dieses neue Leben im Licht und ohne Verbrennungen wieder wegnehmen wird.

Photo: International Porphyria Patient Network (IPPN) vor den Postern zum erfolgreichen Widerspruchsverfahren in England und dem Poster für akute hepatische Porphyrien im Science Slam - Style.

IPPN Web Site


Keep fighting for people power!

Politicians and rich CEOs shouldn't make all the decisions. Today we ask you to help keep Change.org free and independent. Our job as a public benefit company is to help petitions like this one fight back and get heard. If everyone who saw this chipped in monthly we'd secure Change.org's future today. Help us hold the powerful to account. Can you spare a minute to become a member today?

I'll power Change with $5 monthlyPayment method

Discussion

Please enter a comment.

We were unable to post your comment. Please try again.