Roma, 1 luglio 2024 – Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di Translarna™ (ataluren), un farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso.
Il CHMP aveva emesso un primo parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione alla commercializzazione di Translarna™ nel settembre 2023, confermato nel gennaio 2024 a seguito di un riesame richiesto da PTC Therapeutics, l’azienda che commercializza il farmaco.
Lo scorso 20 maggio, la Commissione Europea aveva rinviato il parere negativo al CHMP su Translarna™. Aveva, inoltre, chiesto al CHMP di includere, nel processo di nuova valutazione anche tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e i dati di vita reale. Nella stessa occasione, l’EMA aveva informato PTC della decisione di convocare un nuovo gruppo scientifico consultivo di neurologia (SAG) per Translarna.
Il CHMP, secondo quanto riportato nella notizia diffusa dall’EMA il 28 giugno, ha esaminato ulteriori dati in relazione al rinnovo dell’autorizzazione alla commercializzazione di Translarna™, insieme a tutte le evidenze disponibili sul farmaco. Questi dati aggiuntivi includevano i risultati di 3 recenti pubblicazioni, le informazioni ricevute da genitori e caregiver, organizzazioni di pazienti, organizzazioni di operatori sanitari e medici, nonché segnalazioni di singoli pazienti trattati con Translarna™.
Inoltre, il CHMP ha preso in considerazione i pareri di un gruppo scientifico consultivo sulla neurologia. Il Comitato ha riconosciuto l’elevato bisogno medico insoddisfatto di un trattamento efficace per i pazienti affetti da questa malattia rara; tuttavia, considerando tutte le evidenze disponibili, ha concluso che l’efficacia di Translarna™ non è stata confermata nei pazienti affetti da DMD con mutazione nonsenso. Se questa raccomandazione sarà confermata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell’Unione europea.
PTC Therapeutics ha dichiarato in un comunicato stampa che intende chiedere il riesame del parere.
L’azienda ha espresso delusione per il parere espresso, nonostante la richiesta della Commissione Europea di considerare la totalità delle evidenze, comprese quelle del mondo reale di STRIDE.
Come riportato nel comunicato, il CEO Matthew B. Klein ha sottolineato che il gruppo scientifico consultivo convocato nell’ambito di questa più recente procedura di revisione ha concluso che le evidenze di efficacia significativa fornite da STRIDE “non dovrebbero essere ignorate”, un parere coerente con quello dei principali opinion leader nella DMD di tutto il mondo. L’azienda chiederà, quindi, di riesaminare il parere del CHMP per mantenere la disponibilità di Translarna™ sul mercato il più a lungo possibile per i ragazzi e i giovani uomini affetti da DMD.
La rete delle associazioni di pazienti promotrici della campagna Buy Some Time aveva accolto con sollievo ed entusiasmo la decisione espressa a maggio, e guarda ora con forte preoccupazione a questo passo indietro.
Per maggiori informazioni:
https://www.parentproject.it/ennesimo-passo-indietro-su-translarnaataluren/