Como abaixo-assinados desta petição, gostaríamos de nos pronunciar a favor do SRP-9001 da Sarepta Therapeutics/Roche ser aprovado rapidamente pela ANVISA no Brasil para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que são capazes de andar. Acreditamos que essa aprovação é necessária com urgência porque cada dia conta para os pacientes e o tratamento mais rápido possível pode significar uma melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes com DMD.

Veja você mesmo como a terapia é eficaz para as crianças: https://youtu.be/LnsYl6COBsA

Razão
A DMD é uma doença hereditária que pode levar a uma deterioração gradual da função muscular e, por fim, ao comprometimento respiratório e cardíaco. Atualmente não há cura para a DMD, e as terapias existentes visam principalmente aliviar os sintomas da doença. No entanto, o SRP-9001 oferece um caminho promissor para combater a doença.

Na forma mais comum, a distrofia muscular de Duchenne, o prognóstico é grave. Os afetados geralmente morrem na idade de 20 a 25 anos devido à deterioração progressiva do coração e dos músculos respiratórios.

O SRP-9001 acaba de ser aprovado nos EUA e mostrou melhorias significativas em pacientes com DMD em vários estudos. A rápida aprovação do SRP-9001 no Brasil pode dar a muitos pacientes  a mesma oportunidade de melhorar a qualidade de vida.

Portanto, pedimos que você defenda a rápida aprovação do SRP-9001 da Sarepta Therapeutics pela Anvisa no Brasil. Todos os dias são importantes para os pacientes com DMD e acreditamos que o SRP-9001 representa uma opção de tratamento muito boa para uma comunidade que não tem opção.

Voto de aprovação do FDA: https://www.youtube.com/live/k33d4h-CpGU?feature=share

Você pode encontrar mais informações sobre o SRP-9001 aqui.

https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-elevidys-first-gene

#aprovaoelevidysanvisa

Obrigado pelo seu apoio,

Natalia e toda a comunidade de Duchenne