Prezados,

Considerando a aprovação do medicamento em 17/04/2023 e que sua validade é de 24 meses e considerando que o medicamento foi aprovado para o tratamento da Síndrome de Von Hippel-Lindau, requeremos urgência na aprovação para venda do BELZUTIFAN!

A Síndrome de Von Hippel-Lindau é uma síndrome que predispõe aos pacientes afetados, o desenvolvimento  de tumores benignos e malignos em diferentes sistemas. 

Com mais frequência, observamos os hemangioblastomas da retina, hemangioblastomas cerebelares, do tronco cerebral e da medula espinhal, tumores do saco endolinfático, carcinomas de células renais, feocromocitomas, cistos pancreáticos, adenomas serosos microcísticos, tumores neuroendócrinos, bem como cistosdenoma do epidídimo.

As orientações de rastreamento para os indivíduos com Síndrome de VHL conhecida e aqueles em risco de doença de VHL, ajudam a garantir detecção de doenças potencialmente ameaçadoras à visão e à vida.

Os hemangioblastomas de retina são diagnosticados em crianças e adultos, geralmente múltiplos e aproximadamente 50-60% dos casos são bilaterais. Múltiplos tipos de tratamento com laserterapia, injeções intravítreas com corticóides, anticorpos monoclonais como anti-VEGF (Bevacizumab, Ranibizumab, Pegaptanib) e inibidores de tirosino quinase, entretanto, na maioria dos casos sem resposta efetiva na redução ou progressão dos tumores.

Conforme laudo médico e exame genético, evidenciamos que os pacientes já realizaram diversos tratamentos e mesmo assim o quadro vem apresentando piora, com evolução dos tumores.

Os laudos médicos explicitam a imprescindibilidade, ou necessidade, do medicamento, assim como da ineficácia para o tratamento da moléstia, dos fármacos ou procedimentos realizados até o presente momento.

Portanto, considerando que o medicamento está em fase de aprovação da venda, requeremos aprovação em caráter de urgência, vez que posteriormente ainda haverá fase de precificação antes do medicamento ser liberado para venda e efetivamente chegar aos pacientes que aguardam ansiosamente.

Contamos com a celeridade desta Agência para o solicitado acima!

Junte-se a esta luta, assine e compartilhe o abaixo-assinado!

Atenciosamente,

Pacientes, familiares e apoiadores da causa!