全身性強皮症へのルミセフ®(薬剤の一般名)の保険承認を求める署名

この度お願いする署名は、膠原病の一種であり、厚生労働省により難病として指定されている

「全身性強皮症(Systemic sclerosis: SSc)」に第Ⅲ相治験で有意な結果を得られている薬品(ブロダルマブ、一般名ルミセフ®)の、一刻も早い保険承認をお願いするために、厚生労働省の新薬承認の担当部局、専門家会議と大臣の諮問機関である薬事・食品衛生審議会に提出するためのものです。

この薬の全身性強皮症への有効性を確認するために2017年から臨床試験が行われ、2019年からは第Ⅲ相として規模を拡大して治験が続けられています。

全身性強皮症(Systemic sclerosis: SSc)とは、皮膚を含む全身の臓器に、過剰に産生されたコラーゲンが蓄積し、線維化と呼ばれる硬くなった病変をきたす、慢性の疾患です。

病気の進行に伴って、線維化は、関節、肺、腎臓、消化器、心臓などにおこり(具体的にはレイノー現象、皮膚硬化とその他の皮膚症状、肺線維症、強皮症腎クリーゼ、逆流性食道炎などの症状としてあらわれる)、患者により症状も軽重も一様ではありません。病気の原因は複雑で十分には解明されていませんが、これまでの研究により①免疫異常、②線維化、③血管障害、の3つの異常と深く関わりを持つことが明らかになっています。

そのような全身性強皮症を完全に治す治療法は確立されていないため、これまで個々の症状の状態にあわせ炎症や進行を抑えるための対症療法的な治療がなされてきました。

今回の薬(ルミセフ®)は遺伝子組み換え技術により作られた完全ヒト抗体です。その抗体が病変を引き起こすシグナルを伝える細胞表面の受容体と結合することで、炎症を抑えることができ、対症療法より一歩進んで、各症状の発症や症状の増悪などの抑制が期待されます。

今回の全身性強皮症に対する臨床試験は、協和キリン株式会社からの依頼に基づき、東京大学、聖マリアンナ医科大学、福島県立医科大学、福井大学、大阪大学、和歌山県立医科大学、ＪＣＨＯ中京病院が参加して進められています。

第Ⅲ相の治験も１年以上経ち、薬剤の製造販売元である企業から、皮膚硬化やいくつかの症状を有意に改善した効果がプレスリリースされ、参加者自身からも自覚症状の改善を多数、お寄せいただいています。

この薬は、日本では既に乾癬や強直性脊椎炎などに対する治療薬として承認されており、また、アメリカ、カナダでも同じく乾癬などに対する薬として承認されています。

私たちは同薬の全身性強皮症への保険適用の承認を厚生労働省に強くお願いしています。

日本強皮症患者の会～絆～

提出先

厚生労働省　新薬承認担当部局、専門家会議および薬事・食品衛生審議会

〈あなたの思い、身の回りのエピソードを紹介しましょう〉

「難病の全身性強皮症と診断されて、最初はどんな病気かもわからない状況で、不安な日々を過ごしていました。そんな中、ルミセフ®という治験薬に出会い、辛かった症状が緩和されてきました。カチカチに硬くなっていた皮膚が、明らかに柔らかくなって、指でつまめるようになるまでに、改善したのです」

「レイノー現象が落ち着いてきて、指先の痛みに悩まされることがなくなり、生活の質（QOL）が向上しました」

「強皮症になってから、ひどい冷え性だったのが、治験薬ルミセフ®をはじめたら改善し、体がポカポカしてきました」

「強皮症と間質性肺炎の症状が出ていたのですが、ルミセフ®と出会ってから、肺活量が８％も上がりました」

【難病になって4年半を振り返って。強皮症になって大変だったこと、学んだこと。】

https://note.com/kaibonko/n/n4ac8dcbd4a3e

 

 

このように、ルミセフ®の治験で症状が改善し、ふたたび明るい日常生活を過ごせるようになったという声が、多く聞かれます。

しかしながら、未だにこの薬が承認されないため、事情によりやむを得ず、治験を途中離脱せざるを得ないという方が、私たち患者会の中には多くいます。

そして、治験参加のために、遠方から高額な交通費と時間をかけて、大変な思いで受診に通っている方がいます。

この薬が一日も早く承認されて、治療を希望している、すべての強皮症患者の方が、安心・安全に使えるようになる日を、私たちは心から願っております。