به نام یزدان پاک

وزیر بهداشت، درمان و آموزش پزشكي جمهوری اسلامی ایران

جناب آقای دکتر سید حسن قاضی ‌زاده هاشمی

با توجه به اینکه از دی ماه سال 1395 داروی اسپینرازا به عنوان اولین و تنها داروی بیماری لاعلاج اس ام ای به بازارهای جهانی عرضه گردید و اکثر دولتها به دلیل قیمت بالای این دارو مستقیما وارد عمل شدند و دارو را تهیه نمودند و بصورت رایگان و یا با قیمت مناسب در اختیار بیماران خود قرار دادند، ما ایرانیان نیز از جنابعالی به عنوان متولی اصلی درمان کشور تقاضا داریم که هر چه سریعتر نسبت به تایید و ثبت این دارو در کشور و تامین آن به نحوی که با یک قیمت معقول و مناسب در اختیار بیماران اس ام ای در ایران قرار بگیرد، اقدامات لازم را انجام دهید.  

توضیحات:

بیماری اس ام ای، یک بیماری عصبی عضلانی هست که منشا ژنیک دارد. در این بیماری که حالت پیشرونده دارد، نورون های حرکتی نخاع تحلیل می‌رود و سبب ضعف پیشرونده عضلات می‌گردد و در اکثر موارد منجر به مرگ شخص مبتلا می‌شود. بر اساس نتایج تحقیقات از هر 40 نفر یک فرد ناقل ژن این بیماری‌ است و شانس ابتلا به این بیمارى به نسبت یک نفر در 6 تا 10 هزار تولد می‌باشد. البته تعداد دقیق مبتلایان به این بیماری در ایران هنوز مشخص نشده است ولی تخمین زده می شود بین 1000 تا 1500 نفر در ایران مبتلا به اس ام ای داشته باشیم.

دو فاکتور، شدت علائم و زمان بروز بیماری، پایه‌ای برای تقسیم بندی این بیماری به چهار گروه اصلی است. نوع اول این بیماری بسیار شدید است، علائم بیماری در هنگام تولد شروع می‌شود و این کودکان نمی‌توانند سر خود را بالا بگیرند و یا بدون کمک نمی‌توانند بشینند و معمولاً دچار مشکلات تنفسی و بلع می‌شوند و به شدت در خطر مرگ در همان سالهای ابتدایی زندگی خود هستند. در نوعهای بعدی بیماری «اس ام ای»، مبتلایان حتی قادر هستند تا چندین سال به سختی راه بروند ولی به مرور زمان عضلاتشان ضعیف می‌شود تا مجبور به استفاده از ویلچر می‌گردند و به مرور زمان ضعیف و ضعیف و ضعیفتر می‌گردند تا...

نتایج پژوهشهای بین المللی نشان می‌دهد که کودکان مبتلا به «اس ام ای» به احتمال زیاد از ضریب هوشی بسیار بالاتر و قدرت خلاقیت درخور توجهی نسبت به افراد سالم برخوردار هستند ولی به دلیل وضعیت خاص جسمانی مجبور هستند که شرایط سختی را در زندگی و اجتماع تحمل کنند.

Application for the registration and provision of spinraza medication for SMA patients in Iran.

Minister of Health and Medical Education of the Islamic Republic of Iran
Mr. Dr. Seyed Hasan Ghazizadeh Hashemi
Considering the fact that since December, 2016, Spinraza has been introduced as the first and only drug for treating SMA disorder, most governments have taken action for the high cost of this medication and provided it free or distributed between patients with a suitable price. We, Iranians, also ask you as the main trustee of the country's treatment, to take the necessary action to approve and register the drug in the country and supply it at a reasonable and affordable price for SMA patients as soon as possible .

Description:
SMA is a neuromuscular disorder that has a genetic origin. In a progressive condition, the motor neurons of the spinal cord functions weakly and leads to progressive muscle weakness and in most cases leads to the death of the affected person. According to research results, out of every 40 people, one person is the genetic vector of the disease, and the chance of being affected by this disease is in 6 to 10 thousand births in relation to one person. Of course, the exact number of people with the disease in Iran has not been determined yet , but it is estimated that between 1000 to 1500 people in Iran are affected by SMA

The two factors which are the severity of the symptoms and the incidence of the disease, are the basis for categorizing the disease into four main groups. The first type of the disease is very severe, symptoms begin at birth, and these children can not lift their heads up or they can not sit unassisted, in addition, they usually have breathing and swallowing problems and are at high risk of death in their early years of life. In the other types of SMA, patients can even walk hard for several years, but over time, their muscles start to become weak so that they have to use wheelchair, and they become weaker and weaker over time.

The results of international research show that children with SMA are more likely to have a much higher IQ and creativity than a healthy person, but because of their special physical condition, they have to tolerate difficult conditions in life and society.