Просим СРОЧНО зарегистрировать препарат Спинраза Spinraza ( Нусинерсен Nusinersen), включить в реестр нозологий, и лечить наших детей БЕСПЛАТНО!

СМА 1 тип, болезнь Верднига-Гоффмана - спинальная мышечная атрофия. Это наследственное заболевание, оно связано с мутациями в гене SMN1. Чтобы болезнь проявилась, носителями мутации в этом гене должны быть оба родителя. Рецессивный ген СМА имеет примерно каждый 40-й. Вероятность рождения больного ребенка от двух носителей – 25%, с такой же вероятностью ребенок двух носителей не будет иметь генной поломки. Ещё в 50% случаев он будет носителем СМА, но сам не заболеет. Из-за дефектного гена в организме нарушается выработка белка SMN — протеина выживаемости мотонейронов. Без этого белка мотонейроны – нервные клетки спинного мозга, отвечающие за координацию движений и мышечный тонус – отмирают, сигнал в мышцы ног, спины и отчасти рук - не идёт. Без необходимого тонуса мышцы постепенно атрофируются. Отсутствие мышц пресса и спины приводит, кроме прочего, к обширным искривлениям позвоночника, а они – к проблемам с дыханием, которые из-за слабых мышц и так есть. При этом малыши с СМА имеют хороший интеллект, обладают разнообразными талантами, имеют свои собственные мечты и стремления.  Но, без дорогостоящей поддерживающей аппаратуры, такие дети не доживают и до 2-х лет.

Спинальная мышечная атрофия — редкое заболевание, и пациенты с этим заболеванием имеют значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении.

Пока детки с диагнозом СМА 1 тип относятся к паллиативным. Глагол «PALLIATE» означает защищать и облегчать, когда излечение уже невозможно. Мир не стоит на месте – и уже есть надежда, уже сейчас можно помочь этим малышам и дать им шанс! Шанс на жизнь!

В 2016 году в США был зарегистрирован первый в мире препарат для лечения СМА (Нусинерсен (Спинраза), в 2017 он был одобрен к использованию в Евросоюзе). Разрабатываются другие препараты. В России в настоящее время лекарства от СМА пока не зарегистрированы, проводятся клинические испытания двух препаратов для определенных типов СМА.

Лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями относится к полномочиям субъектов РФ. Дороговизна лечения приводит к тому, что в дотационных регионах пациенты с этими болезнями получают лечение только по решению суда и практически всегда – с существенной задержкой, что снижает эффективность терапии.

В России данное лекарство 13 февраля 2019 года попало на рассмотрение получения статуса орфанного, т.е. лекарство может быть признано как действующие для лечения редкого заболевания для больных в России. Чтобы больные граждане РФ получали его бесплатно (покрывались за счет федеральных средств), наша болезнь должна попасть в реестр нозологий (реестр «7 нозологий»).

Наши дети должны научиться правильно и самостоятельно дышать и глотать, кто-то - научиться ходить, кто-то - научиться находиться в обществе, кто-то - справиться со сложностями восприятия информации, но никто из них не может быть лишен помощи в достижении этих целей. Это конституционное право каждого гражданина Российской Федерации.

 Стоимость лечения 270000 евро за три инъекции в год. В первый год проводится курс из 6 инъекций. Для обычных людей такая цена на лекарство вряд ли доступна.

Лечение пока пожизненное и очень дорогостоящее, настолько, что без поддержки государства нам не обойтись, именно поэтому во многих странах данное заболевание имеет статус, при котором больные получают его совершенно бесплатно (Румыния, Словения, Бельгия, Италия, Германия, США и т.д.).

Доступность современной и качественной лекарственной терапии зачастую является не просто залогом успешного лечения какого-либо заболевания, но и единственной возможностью для определенной категории пациентов поддержать и сохранить собственную жизнь и здоровье. С 2008 года на территории нашей страны действует программа «7 нозологий», обеспечивающая адекватное обеспечение лекарственными препаратами пациентов с наиболее высокозатратными заболеваниями. По словам ведущих специалистов в области организации здравоохранения, за годы работы в рамках этой программы достигнуты блестящие результаты.

Мы обращаемся к властям за поддержкой в этом вопросе. Просим о помощи в решении вопроса включения нозологии обеспечения данным препаратом в существующие программы лекарственного обеспечения орфанных пациентов.

Мы просим министра здравоохранения Скворцову Веронику Игоревну ускорить процесс регистрации препарата в РФ. 

Просим СРОЧНО зарегистрировать препарат, включить в реестр нозологий, и лечить наших детей БЕСПЛАТНО! 

Обращаемся также к федеральным медицинским учреждениям, требуем начать назначать препарат, который дает шанс на жизнь!

Препарат Спинраза — это наш реальный шанс зацепится за жизнь, бороться и верить!