Accès aux traitements innovants

Rattrapons nos voisins européens !

En France, le délai moyen entre l’autorisation de mise sur le marché et le véritable accès des patients aux médicaments remboursables est de 530 jours, bien loin des 180 jours recommandés par la règlementation européenne. Notre pays se place ainsi au 20e rang européen en termes de délais d’accès. Cette attente imposée aux patients et à leurs proches est insupportable, a fortiori en l’absence d’alternative thérapeutique. Professionnels de santé, associations de patients et acteurs des industries de santé se sont réunis dans le collectif « ACCèS+ » en juin dernier autour d’un objectif commun : promouvoir un accès des patients français aux innovations thérapeutiques comparable à celui des principaux pays européens, à la fois en termes de délais et de périmètre de remboursement.

Traitements des cancers, des hépatites, des maladies auto-immunes ou encore des maladies rares… Pourquoi les patients vivant en France ont-ils accès plus tardivement que leurs voisins européens aux innovations thérapeutiques alors que depuis plusieurs années, un flux d’innovations thérapeutiques transforme la prise en charge des patients atteints de maladies graves ou chroniques, comme les maladies cardio-vasculaires et le diabète ? Ce flux est une chance inouïe pour les patients, leurs proches et les professionnels de santé. Pour autant, l’accès des patients aux innovations se dégrade, freiné par la longueur des procédures, la pluralité d’inégalités et les restrictions de prise en charge qui remettent en cause durablement l’équité de l’accès aux soins.

L’accès aux traitements innovants varie selon le lieu de prise en charge et la pathologie concernée.

Déjà aujourd’hui, l’accès à certains traitements innovants dépend du lieu de prise en charge du patient sur le territoire national. En effet, en cas d’avis négatif de la Haute Autorité de Santé (HAS), ces médicaments ne deviennent accessibles aux patients que si le budget du centre hospitalier dans lequel ils sont traités le permet. Or l’évaluation de la HAS ne tient pas compte des propositions de l’Agence européenne du médicament et des différents mécanismes d’accélération de mise sur le marché qui ont été proposés au bénéfice des patients européens. Les médicaments les plus innovants, souvent indispensables au traitement des maladies graves, sont actuellement considérés par la HAS comme ayant un niveau de preuves trop faible au regard de leur approche strictement méthodologique alors que tous les autres pays européens trouvent des solutions intermédiaires permettant d’attendre des données complémentaires ou en vie réelle. Certains établissements de santé français décident néanmoins de prendre en charge ces traitements très innovants mais tous n’en ont pas la capacité. Une situation d’iniquité d’accès aux traitements incompréhensible pour les patients.

Des solutions existent pour garantir un accès précoce, durable et équitable des patients aux innovations thérapeutiques :

Simplifier l’accès précoce des patients aux innovations : la France qui se distinguait par son dispositif d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU), symbole de l’accès précoce, en a récemment diminué l’attractivité en le complexifiant. Afin de ne pas entraver cet accès précoce des patients aux innovations les plus récentes, ce modèle français doit être repensé dans sa globalité, en favorisant la simplicité et la prévisibilité tant pour les patients et les professionnels de santé que pour les entreprises et les pouvoirs publics, tout en continuant à garantir la sécurité des patients.

Adapter le processus d’évaluation des produits de santé par la HAS : la réforme annoncée depuis tant d’années par les pouvoirs publics est toujours en suspens. Elle est pourtant indispensable pour assurer un accès durable et équitable aux nouveaux traitements, grâce à la définition de critères plus adaptés aux besoins des populations concernées. Il faut renforcer l’expertise médicale et la place donnée à l’expérience des patients dans l’évaluation des traitements et favoriser la prise en compte de données de vie réelle et l’exploitation des données précoces des ATU pour mieux apprécier la valeur des produits de santé pour les patients.

Engager une réflexion sur les modalités de négociation du prix des médicaments innovants pour concilier l’accès précoce, la soutenabilité budgétaire et l’attractivité pour les entreprises. Les délais en France sont nettement supérieurs aux autres pays européens en raison des négociations de prix, particulièrement longues. Une définition du prix sur la base d’études en vie réelle visant à apprécier plus finement la valeur du produit permettrait de sortir de cette impasse qui limite l’accès des patients français aux innovations.

Etudier de façon objective les situations de perte de chance[1] des patients à travers la création d’un observatoire indépendant sur les délais et l’accès des Français en matière d’innovation thérapeutique.

Autant de solutions qui permettront à la France de rattraper son retard vis-à-vis de ses voisins européens.

Signataires :

Dr Marion Alcantara, Hématologue, Centre d'Immunothérapie des Cancers, Institut Curie

Pr Matthieu Allez, Gastroentérologue à l’hôpital St Louis, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Denis Angoulvant, Chef du service de cardiologie du CHU de Tours

Dr Philippe Barthélémy, Cancérologue médical, CHRU de Strasbourg – Hôpitaux universitaires de Strasbourg.

Dr Jean-Baptiste Beauval, Chirurgien urologue, Toulouse

Dr Monsef Benkirane, Virologiste moléculaire, Institut de Génétique Humaine, Montpellier

Dr Mostefa Bennamoun, Oncologue, Institut mutualiste Montsouris, Paris

Dr Jean-François Berdah, Oncologue, Hyères

Pr Anne Bergeron-Lafaurie, Pneumologue, Hôpital Saint Louis, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Philippe Berta, Député du Gard, Membre de la commission des affaires culturelles et de l'éducation, Président du groupe d’études Maladies Orphelines

Dr Philippe Beuzeboc, Oncologue médical et radiothérapeute, Hôpital Foch, Suresnes

Pr Yoram Bouhnik, Chef du service de gastroentérologie de l’hôpital Beaujon, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Eric Bruckert, Chef du service d'endocrinologie et de prévention des maladies cardiovasculaires à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Christophe Bureau, Hépatologue CHU Toulouse, Secrétaire Général de l'Association Française pour l'Etude du Foie

Pr Vincent Calvez, Chef du service de Virologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris, Sorbonne Université 

Pr Guillaume Cartron, PU-PH, Responsable du département d’hématologie clinique au CHU de Montpellier

Pr Philippe Chanson, PU-PH, Chef du Service d’Endocrinologie et des Maladies de la Reproduction, Centre des Maladies Rares de l’Hypophyse, Hôpital Bicêtre, Hôpitaux Universitaires Paris-Saclay, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Le Kremlin-Bicêtre

Pr Gabriel Choukroun, ancien président de la SFDNT, chef de service de néphrologie du CHU d’Amiens

Paul Christophe, Député du Nord, Membre de la commission des Affaires sociales de l’Assemblée nationale

Colette Clavin-Saugier, Vice-présidente d’Action Leucémie

Dr Arnaud Constantin, Médecin rhumatologue, Centre de Rhumatologie, CHU de Toulouse

Pr. Catherine Cordonnier, Service d’Hématologie clinique et de Thérapie cellulaire, Hôpital Henri Mondor, Professeur Emérite à l’Université Paris-Est Créteil

Pr Luc Cormier, Chirurgien urologue au CHU de Dijon

Jean-Michel Dabadie, CEO de la start-up Promodeo

Pr Thibaud Damy, PH-PU, Cardiologue, Coordonnateur du centre de référence des amyloses cardiaques, Hôpital Mondor, APHP, Créteil.

Pr Eric Daugat, PH-PU, Nephrologie, Hôpital Bichat – Claude-Bernard, Université de Paris.

Pr Diane Descamps, Chef du Service de Virologie, Hôpital Bichat – Claude-Bernard, Université de Paris.

Pr. Constance Delaugerre, Virologue, Hôpital Saint Louis, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr. Pierre Dellamonica, Infectiologue, Université de la Côte d’Azur

Annie Delmont-Koropoulis, Sénatrice de Seine-Saint-Denis

Catherine Deroche, Sénatrice de Maine-et-Loire

Pr Hervé Dombret, Hématologue, Directeur de l'Institut de Recherche Saint-Louis en Hématologie, Immunologie et Oncologie, Hôpital Saint-Louis, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Université de Paris, Paris

Jean-Pierre Door, Député du Loiret, Vice-Président de la commission des Affaires Sociales de l’Assemblée nationale

Angel Dorvan, Président de la Fédération nationale des associations de malades drépanocytaires et thalassémiques SOS GLOBI et Yolande Adjibi, Présidente honoraire

Pr Thierry Facon, Hématologue, CHRU de Lille

Agnès Firmin-le Bodo, Députée de Seine-Maritime

Pr René-Marc Flipo, Rhumatologue, CHRU de Lille

Pr Gilles Freyer, Chef du service Oncologie médicale au sein de l’Institut de cancérologie des Hospices Civils de Lyon

Stéphanie Fugain, Présidente de l’association Laurette Fugain

Pr Pierre Fumoleau, Directeur général de l'Ensemble Hospitalier de l'Institut Curie 

Pr Raphaël Gaillard, Psychiatre au centre hospitalier Sainte Anne, Paris.

Pr Jade Ghosn, Praticien hospitalier, Hôpital Bichat-Claude Bernard, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Jean-Carles Grelier, Député de la Sarthe

Pr Emmanuel Gyan, Chef du service d'hématologie au CHU de Tours

Pr Corinne Haioun, PU-PH, Responsable de l’unité fonctionnelle Hémopathies Lymphoïdes, CHU Henri Mondor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Xavier Hébuterne, Chef du service de gastroentérologie au CHU de Nice  

Pr Christophe Hennequin, Onco-radiothérapeute, Service de Cancérologie-Radiothérapie, Hôpital Saint-Louis, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Olivier Hermine, PU-PH, chef du Service d'Hématologie de l’Hôpital Necker

Pr Bruno Hoen, Service de Maladies Infectieuses et Tropicales, CHU de Nancy

Michel Joly, Président de l’Association des groupes internationaux pour la pharmacie de recherche (AGIPHARM)

Pr. Laurent Juillard, Chef du service de néphrologie à l’hôpital Edouard Herriot de Lyon 

Pr Denis Jullien, Chef du service de Dermatologie aux Hospices civils de Lyon

Pr Michel Krempf, Ancien chef du service Endocrinologie, Maladies métaboliques et Nutrition, CHU de Nantes

Pr Victor de Lédinghen, Service d’hépato-gastro-entérologie et oncologie digestive, CHU de Bordeaux

Pr Pierre Labauge, Neurologue, Centre Expert Sclérose en Plaques, CHU de Montpellier, Coordonnateur des 23 CRC SEP.

Pr Karine Lacombe, Infectiologue, Hôpital Saint-Antoine, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr David Laharie, Gastroentérologue Hépatologue, Service d'Hépato-gastro-entérologie et oncologie digestive, CHU de Bordeaux

Pr Olivier Lairez, PUPH, Cardiologue et médecin nucléaire, Pôle cardiovasculaire et métabolique, Hôpital Rangueil, Toulouse.

Pr Odile Launay, service Pathologie infectieuse et tropicale, clinique et biologique, Hôpital Cochin-Broca-Hôtel-Dieu, Paris

Pr Christophe Le Tourneau, Chef du Département d’Essais Cliniques Précoces (D3i), Institut Curie, Paris

Pr Marion Leboyer, Psychiatre, Responsable du pôle de psychiatrie et d’addictologie du Centre hospitalier universitaire Henri-Mondor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr. Xavier Lescure, infectiologue à l’hôpital Bichat-Claude Bernard, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Pierre-Michel Llorca, Psychiatre, Chef de service au CHU de Clermont-Ferrand

Pr Olivier Lortholary, Médecin, Pathologie infectieuse et tropicale, clinique et biologique, Centre d'infectiologie Necker-Pasteur, Hôpital Necker, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Gilles Lurton, Député d’Ille-et-Vilaine, Secrétaire de la commission des affaires sociales de l’Assemblée nationale

Alain Olympie, Directeur d’association de patients

Dr Denis Maillet, Oncologue, Hospices civils de Lyon

Pr Christophe Mariat, Néphrologue, CHU de Saint-Etienne

Pr Xavier Mariette, Professeur de Rhumatologie, Directeur du centre de référence des maladies systémiques auto-immunes rares d'Ile de France, Président du conseil scientifique de la Faculté de Médecine Paris-Sud.

Pr. Claude Meistelman, Professeur d’Anesthésie Réanimation au CHU de Nancy

Pr Mauricette Michallet, Praticien en Hématologie, Service d’Hématologie, Centre Léon Bérard, Chaire de Transplantation VETAGRO, Professeur Emérite Université Claude Bernard Lyon 1

Pr Stéphane Nancey, Chef du service d’Hépato-Gastroentérologie aux Hospices civils de Lyon

Pr Franck Paganelli, Chef du service de cardiologie, CHU de Marseille

Pr Thierry Passeron, Chef du service de Dermatologie au CHU de Nice, vice-président du Cancéropôle de la région Provence-Alpes-Côte-D’Azur

Pr Carle Paul, Chef du service de Dermatologie du CHU de Toulouse 

Françoise Pelcot, Directeur d’association de patients

Pr Yann Péréon, PUPH, Neurologue, Responsable du Centre de Référence Maladies Neuromusculaires rares AOC, Hôtel Dieu, Nantes

Pr Laurent Peyrin Biroulet, Gastroentérologue du CHRU de Nancy

Dr Gilles Peytavin, Pharmacien hospitalier, Responsable de l’unité Pharmacologie et toxicologie à l’hôpital Bichat-Claude Bernard, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Dr Géraldine Pignot, Chirurgien Urologue, Service d'Urologie - Chirurgie Oncologique, Institut Paoli-Calmettes, Marseille

Pr. Christian Rabaud, Service de Maladies Infectieuses et Tropicales, CHRU de Nancy.

Dr Jean-François Renucci, Spécialiste en Médecine Vasculaire Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille.

Pr Marie-Aleth Richard, Dermatologue, Hôpital de la Timone, Marseille.

Pr Pascal Richette, Chef du service de rhumatologie, Hôpital Lariboisière, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Dr. Christophe Rioux, Infectiologue, Hôpital Bichat-Claude Bernard, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Xavier Roblin, Chef du service de gastroentérologie du CHU de Saint-Etienne.

Pr Morgan Roupret, Chirurgien urologue, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Sorbonne Université, Paris

Dr. Marie-Thérèse Rubio, Cancérologue, Service hématologie, CHU de Nancy

Eric Salat, Patient Enseignant en Santé publique et Démocratie en Santé

Pr Gilles Salles, Chef du service d’Hématologie clinique aux Hospices Civils de Lyon

Pr Dominique Salmon, Infectiologue, Coordonnatrice du Centre de traitement et de recherche VIH - Hépatites, Hôpital Cochin, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dr Paul Sargos, Cancérologue radiothérapeute, Bordeaux.

Dr Cyril Sarrauste de Menthière, Ph.D, Technology Transfer, Scientific Mediation Officer à l’Institute of Human Genetics, Administrateur de la Société Française de Génétique (SFG)

Dr Friederike Schlurmann, Cancérologue médical, Brest.

Pr. François Schiele, Chef du service Cardiologie et maladies vasculaires. Hôpital Jean-Minjoz, CHU, Besançon

Dr Pierre Serusclat, Endocrinologue-diabétologue, ancien président du Conseil national professionnel d’endocrinologie diabétologie et maladies métaboliques

Dr Pierre-Jean Souquet, Pneumologue, Chef du service Pneumologie aiguë spécialisée et cancérologie thoracique aux Hospices Civils de Lyon

Pr. Pierre Tattevin, Président de la Société de Pathologie Infectieuse de Langue Française

Pr Catherine Thiéblemont, Médecin Hématologue, Hôpital Saint-Louis, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Philippe Touraine, PUPH, Chef du service d’endocrinologie et de médecine de la reproduction, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Christophe Tournigand, Oncologue médical, Hôpital Henri Mondor de Créteil, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Pr Christian Trepo, Gastro-entérologue et hépatologue, Hôpital de la Croix-Rousse, Hospices civils de Lyon

Pr Guy Vallancien, Chirurgien urologue, membre de l’Académie nationale de médecine

Dr Denis Vallée, Responsable Pôle médical et Scientifique Action Leucémies

Pr Gérard Viens, Vice-Président d’Alliance Maladies Rares

Dr Sébastien Vincendeau, Chirurgien urologue, CHU de Rennes

[1] Code de la santé publique - Article L1110-5-2