Зареєструвати Spinraza в Україні, як єдині ліки від СМА

0 людей подписали. Следующая цель: 25 000


[See text below for the English version of the petition]

Ми, батьки більше ніж двох сотень дітей хворих на рідкісне прогресуюче смертельне захворювання - спінальну м’язову атрофію (СМА), звертаємось до всіх з проханням звернути увагу на нашу проблему стосовно надання необхідних документів для реєстрації єдиних ліків від цієї хвороби - Spinraza в Україні. 

     Спінальна м'язова атрофія характеризується наростаючою м’язовою слабкістю у всьому організмі, що з віком призводить до тяжких ускладнень з боку рухового апарату, шкодить розвитку внутрішніх органів, збільшує ризик важких респіраторних захворювань, та незворотньо приковує хворого до інвалідного візка та ліжка. Більшість дітей з 1 типом захворювання без належної підтримки не доживають до 2-річного віку, з 2 типом – до 16 років. Хворі на СМА дізнались про ліки для терапії цього невиліковного захворювання ще в 2016 році. SPINRAZA™ (nusinersen) від компанії Biogen, на теперішній час є єдиним схваленим в FDA та EMA методом терапії цього захворювання. Такі країни як Німеччина, Італія, Хорватія, Австрія, Данія , Люксембург, Швейцарія, Франція, Японія, Ізраїль, Турція, Швеція, Іспанія, США, Бразилія, Південна Корея - вже забезпечуюсь безкоштовно своїх громадян цими ліками, перелік цих країн постійно розширюється.

     Ці ліки дали надію хворим багатьох країн світу але не українцям. Лише за останні 3 місяці від СМА в Україні померла одна дитина, а за останній рік - шість! І це тільки ті, про яких відомо нам, батьківській спільноті. Але ж вони  мали б шанс на життя, якби отримали Spinraza.
     За офіційною інформацією, компанія Janssen, що є партнером компанії Biogen в Україні по реєстрації препарату Spinraza, підготовила й надала необхідний пакет документів для реєстраціїцих ліків в Росії. Однак в Україні ситуація залишається незмінною, реєстрація досі не розпочата, документи Biogen не підготовлені. 

    Згідно ЗУ «Основи законодавства України про охорону здоров’я» та п.1 Постанови КМУ №160 від 31.03.2015 р. «Про затвердження Порядку забезпечення громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання» громадяни, які  страждають на рідкісні захворювання мають безперебійно і безоплатно забезпечуватись лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання. 

    Виходячи з цього, родини хворих на СМА дітей України дуже сподіваються та благають громадськість та всі відповідальні сторони  вплинути на ситуацію та прискорити реєстрацію Spinraza  в Україні. Розгляд паперів в МОЗ України забере ще багато часу, якого у хворих на СМА немає. Нам дуже важко дивитись на своїх слабких дітей, розуміти що ліки є, але для нас вони не досяжні. Без лікування діти хворі на СМА приречені! Благаємо про допомогу! 
З повагою, українська спільнота батьків дітей хворих на СМА!

________________________________________________________________

We are the parents of over 200 children currently affected by spinal muscular atrophy, or SMA for short. This is an inherited neurodegenerative disorder characterised by muscular weakness, wasting, and mobility impairment that worsen through time, often leading to an early death. We appeal to everyone reading this message to pay attention and continue to raise awareness to our current problem that is the lack of treatment availability to the vast majority of us in Ukraine.

SMA manifests in various degrees of severity, all of which have in common progressive muscle wasting and mobility impairment. It is also the most common monogenic cause of infant death. It is an inherited disorder that is passed on in an autosomal recessive manner. The disease is divided into types according to the genetic composition of the individual affected, from type 1 to type 4, in descending order of disease severity. The majority of children affected by SMA type 1 die before reaching 2 years of age. In one study, 2/3 of those affected by SMA type 2 were still alive by age 25, but their quality of life remained persistently impaired.

In December 2016, nusinersen (marketed as Spinraza) became the first FDA and EMA approved drug to treat SMA while several other compounds remain in clinical trials. This medication has given hope to thousands of parents and children affected by this condition around the world. But, unfortunately, this is not the case in Ukraine. During the past year, 6 children within our community have died as a direct consequence of SMA. All of these children could have had a chance of living many more, and very meaningful years, if only Spinraza would have been available to them.

According to information from Janssen, which is the official partner of BioGen in  Ukraine, the required steps for the distribution of Spinraza have been taken in Russia, but not in Ukraine. Worst of all, the necessary steps have not even been begun.

While the Ministry of Health reviews and considers the appropriate documents, our children are running out of time. It is unimaginably difficult to watch our children succumb to this disease’s processes while knowing that a treatment already exists, and it remains beyond our reach. Without treatment, the children affected by SMA are doomed. In light of this, and voicing the concerns of all parents of all children with SMA, we ask society and all responsible parties to influence and expedite the process of making Spinraza available to all of us in Ukraine.

You can help us by spreading this message.

Sincerely,

The parent community of Ukraine of children with SMA