Я, Васильева И.С., 11.08.1988 г.р., страдаю редким гематологическим орфанным жизнеугрожающим заболеванием -пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ). Имею рекомендации о назначении препарата экулизумаб, что подтверждено медицинскими документами. Препарат   необходимо вводить раз в 14 дней, беспрерывно и длительно.
29.12.2016 года мне было начато лечение препаратом экулизумаб. За время лечения мое состояние значительно улучшилось, а именно:гемоглобин с показаний 69г/л поднялся до 109г/л без трансфузий, улучшились показания биохимического анализа крови,значительно снизился билирубин,показатель ЛДГ пришел в норму,что также подтверждено медицинскими документами. Болею я с 2006 года,но нормальным человеком стала себя ощущать, только после начала терапии Экулизумабом.
Однако в настоящее время у меня на руках нет препарата, который необходим для проведения очередной плановой инфузии. На мои устные обращения в МЗ АО было сказано, что препарата экулизумаб нет, и перспективы на его получение также не предвидится,т.к. нет средств на закупку препарата.
Несоблюдение схем лечения, допущение перерывов в данной терапии могут явиться причинами резкого ухудшения моего состояния, полного возвращения болезни, которая несет в себе риски для жизни:усиление гемолиза с угорозой тромбоза и ряда других опасных жизнеугрожающих последствий. В 2007 году я уже перенесла троботические осожнения в портальной системе. И могу сказать,что это страшно и очень больно.Меня очень пугает такая перспектива .
В января 2017 года в г.Астрахани молодая женщина умерла с таким же аналогичным диагнозом ПНГ,которая имела очень долгие перерывы в получении препарата экулизумаб (солирис) ,что очень сильно меня пугает . Очень надеюсь,что её история не останется забытой , ведь она так же как и я очень хотела жить! Прошу ВАС помогите решить сложившуюся проблему, ведь люди с редкими болезнями имеют такое же право на жизнь! И никто не застрахован от этой беды!
С уважением, Васильева И.С.