この病気を後世に残さない！ 一日も早く、HMSN-P治療薬の早期開発・実用化を！
署名活動の主旨
⚫️私たちについて⚫️
近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー（沖縄型神経原性筋萎縮症／以下HMSN-P）は、遺伝性の神経疾患。
沖縄県を中心に全国で約100名とされる、極めて希少な難病です。
患者会「希の会」は、2014年に発足しました。治療法がまだ確立されていない中、同じ病気と向き合う患者や家族が集まり、研究者・医師の皆様とつながりながら、患者自身が研究の当事者として長年にわたり研究に協力してきました。
会を発起し、活動を始め患者会の舵を切ってきた初代会長は、2年前に亡くなりました。
闘病の最後の一年近くベッドの上で過ごしながらも、会長は最後まで神経難病の研究のことを思い続けていました。
そして、
「身内を亡くしても私達は悲しんでいる時間はない。亡くなった姉弟の分も頑張って生きて、この疾患の研究の為に協力を惜しまずに進めよう」
と語り、患者会の活動を続けていました。
会長が最後まで願い続けていたのは、
同じ病気で苦しむ人を少しでも減らすこと。
そして、この疾患を後世に残さないことでした。
その願いを、私たちは受け継いでいます。
⚫️私たちの現状⚫️
HMSN-Pは、少しずつ身体の自由を奪っていく遺伝性の病気です。
歩くこと、腕を上げること、立ち上がること。
当たり前だった日常が一つずつ難しくなり、病気が進行すると寝たきりになったり、呼吸管理が必要になったりすることもあります。
そのため、介護や福祉サービスを必要とする状態になることもあります。
研究には時間が必要です。
でも、患者の病気の進行は待ってくれません。
そして、この病気には身体の苦しさだけではなく、もう一つ大きな苦しみがあります。
自分自身の未来への苦悩だけではありません。
「自分の大切な子どもにも、この病気が受け継がれるかもしれない。子どもには同じ苦しみを経験してほしくない。」
その不安を抱えている患者や家族がいます。
親を責めることはできません。誰のせいでもないと分かっていても、苦しみは消えません。
・親が病気になっていく姿を見てきた苦しみ。
・自分自身が病気になった苦しみ。
・自分の子どもや孫の未来を思う苦しみ。
この三重の苦しみ、そして「治療法がない」という現実を次の世代に残したくありません。
一日でも早く治療薬を開発してほしい。
それが私たちの願いです。
⚫️署名活動の趣旨⚫️
HMSN-Pは現在も、病気そのものの進行を止める治療法が確立していない希少な遺伝性神経疾患です。
ですが、これまで患者と研究者が力を合わせ、血液や髄液、患者由来のiPS細胞などを用いた研究が進められてきました。
そして、現在AMEDをはじめとする公的な支援のもと、HMSN-Pの原因解明や治療法の確立に向けた研究が進められています。
しかし、HMSN-Pのような極めて希少な疾患では、研究成果を治療薬の開発・実用化へつなげていくことは容易ではありません。患者のiPS細胞を使った治療研究が行われた結果、今まで何も無かった治療薬開発への希望の光が見えてきました。
これまで積み重ねられてきたHMSN-Pの研究成果を途切れさせることなく、今後の治療薬の開発・実用化へつなげてほしい。
一日でも早く、HMSN-Pの治療薬を患者に届けてほしい。
そのために、国に基礎研究から治療薬の実用化まで切れ目なく支援する体制を整えていただきたい。
私たちは、HMSN-P治療薬の早期開発・実用化を求めます！
⚫️国への要望⚫️
私たちは国に求めます。
1．HMSN-P治療薬の早期開発・実用化に向け、継続的に支援してください。
2．患者数が極めて少ないことを理由に治療薬開発が遅れることのないよう、HMSN-Pのような希少難病の治療薬開発を後押ししてください。
⚫️この署名を、どこに・いつ・どう届けるか⚫️
2026年11月から2027年2月まで署名活動を行います。
この期間を通じて患者・家族だけでなく、医療関係者、研究者をはじめ、より多くの方にHMSN-Pの現状と治療薬開発を求める私たちの願いを知っていただき、賛同の輪を広げていきます。
そして、2027年2月末を目途に、皆さまからいただいた署名と要望書を厚生労働省へ届け、HMSN-P治療薬の早期開発・実用化と、これまでの研究成果を今後の治療薬開発へつなぐための支援を求めます。
私たち患者・家族だけでは、この声を国に届けることはできません。
この病気を知らない方にも、私たちの願いを知っていただきたい。そして、一人でも多くの方に、この願いにご賛同いただきたいと思っています。
「この病気を、後世に残したくない」
治療法のない苦しみを、次の世代に残したくない。
一日でも早く、治療を患者に届けたい。
その患者・家族の願いを一人でも多くの皆さまに知っていただき、皆さまのご署名で、私たちと一緒に国へ声を届けてください。
よろしくお願いいたします。
※ 国への要望については、添付の要望書をご覧ください。
※ 患者会「希の会」の活動については、患者会ホームページをご覧ください。
※ 賛同をした後、「Change.orgへの「プロモーション支援」に参加しませんか「２０００円のプロモーション支援でこのオンライン署名を応援します」などのメッセージが表示されます。これはこの署名の表示回数を増やすことで賛同をより増やすための支援です。「希の会」への送金や寄付ではありませんのでその点をあらかじめご注意ください。
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署名活動の主旨
⚫️私たちについて⚫️
近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー（沖縄型神経原性筋萎縮症／以下HMSN-P）は、遺伝性の神経疾患。
沖縄県を中心に全国で約100名とされる、極めて希少な難病です。
患者会「希の会」は、2014年に発足しました。治療法がまだ確立されていない中、同じ病気と向き合う患者や家族が集まり、研究者・医師の皆様とつながりながら、患者自身が研究の当事者として長年にわたり研究に協力してきました。
会を発起し、活動を始め患者会の舵を切ってきた初代会長は、2年前に亡くなりました。
闘病の最後の一年近くベッドの上で過ごしながらも、会長は最後まで神経難病の研究のことを思い続けていました。
そして、
「身内を亡くしても私達は悲しんでいる時間はない。亡くなった姉弟の分も頑張って生きて、この疾患の研究の為に協力を惜しまずに進めよう」
と語り、患者会の活動を続けていました。
会長が最後まで願い続けていたのは、
同じ病気で苦しむ人を少しでも減らすこと。
そして、この疾患を後世に残さないことでした。
その願いを、私たちは受け継いでいます。
⚫️私たちの現状⚫️
HMSN-Pは、少しずつ身体の自由を奪っていく遺伝性の病気です。
歩くこと、腕を上げること、立ち上がること。
当たり前だった日常が一つずつ難しくなり、病気が進行すると寝たきりになったり、呼吸管理が必要になったりすることもあります。
そのため、介護や福祉サービスを必要とする状態になることもあります。
研究には時間が必要です。
でも、患者の病気の進行は待ってくれません。
そして、この病気には身体の苦しさだけではなく、もう一つ大きな苦しみがあります。
自分自身の未来への苦悩だけではありません。
「自分の大切な子どもにも、この病気が受け継がれるかもしれない。子どもには同じ苦しみを経験してほしくない。」
その不安を抱えている患者や家族がいます。
親を責めることはできません。誰のせいでもないと分かっていても、苦しみは消えません。
・親が病気になっていく姿を見てきた苦しみ。
・自分自身が病気になった苦しみ。
・自分の子どもや孫の未来を思う苦しみ。
この三重の苦しみ、そして「治療法がない」という現実を次の世代に残したくありません。
一日でも早く治療薬を開発してほしい。
それが私たちの願いです。
⚫️署名活動の趣旨⚫️
HMSN-Pは現在も、病気そのものの進行を止める治療法が確立していない希少な遺伝性神経疾患です。
ですが、これまで患者と研究者が力を合わせ、血液や髄液、患者由来のiPS細胞などを用いた研究が進められてきました。
そして、現在AMEDをはじめとする公的な支援のもと、HMSN-Pの原因解明や治療法の確立に向けた研究が進められています。
しかし、HMSN-Pのような極めて希少な疾患では、研究成果を治療薬の開発・実用化へつなげていくことは容易ではありません。患者のiPS細胞を使った治療研究が行われた結果、今まで何も無かった治療薬開発への希望の光が見えてきました。
これまで積み重ねられてきたHMSN-Pの研究成果を途切れさせることなく、今後の治療薬の開発・実用化へつなげてほしい。
一日でも早く、HMSN-Pの治療薬を患者に届けてほしい。
そのために、国に基礎研究から治療薬の実用化まで切れ目なく支援する体制を整えていただきたい。
私たちは、HMSN-P治療薬の早期開発・実用化を求めます！
⚫️国への要望⚫️
私たちは国に求めます。
1．HMSN-P治療薬の早期開発・実用化に向け、継続的に支援してください。
2．患者数が極めて少ないことを理由に治療薬開発が遅れることのないよう、HMSN-Pのような希少難病の治療薬開発を後押ししてください。
⚫️この署名を、どこに・いつ・どう届けるか⚫️
2026年11月から2027年2月まで署名活動を行います。
この期間を通じて患者・家族だけでなく、医療関係者、研究者をはじめ、より多くの方にHMSN-Pの現状と治療薬開発を求める私たちの願いを知っていただき、賛同の輪を広げていきます。
そして、2027年2月末を目途に、皆さまからいただいた署名と要望書を厚生労働省へ届け、HMSN-P治療薬の早期開発・実用化と、これまでの研究成果を今後の治療薬開発へつなぐための支援を求めます。
私たち患者・家族だけでは、この声を国に届けることはできません。
この病気を知らない方にも、私たちの願いを知っていただきたい。そして、一人でも多くの方に、この願いにご賛同いただきたいと思っています。
「この病気を、後世に残したくない」
治療法のない苦しみを、次の世代に残したくない。
一日でも早く、治療を患者に届けたい。
その患者・家族の願いを一人でも多くの皆さまに知っていただき、皆さまのご署名で、私たちと一緒に国へ声を届けてください。
よろしくお願いいたします。
※ 国への要望については、添付の要望書をご覧ください。
※ 患者会「希の会」の活動については、患者会ホームページをご覧ください。
※ 賛同をした後、「Change.orgへの「プロモーション支援」に参加しませんか「２０００円のプロモーション支援でこのオンライン署名を応援します」などのメッセージが表示されます。これはこの署名の表示回数を増やすことで賛同をより増やすための支援です。「希の会」への送金や寄付ではありませんのでその点をあらかじめご注意ください。
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2026年10月28日に作成されたオンライン署名