Спинраза (нусинерсен) – первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СMA), генетического заболевания, которое приводит к атрофии всех мышц организма. Он был одобрен в США в 2016 года, и уже два года применяется в Европе, Канаде, Австралии, Японии и ряде других стран. В этом году родители детей с CMA добились регистрации лекарства в России, но оно продолжает оставаться недоступным, так как пока что не финансируется за счет федерального бюджета.
