Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine vererbbare Nervenerkrankung und die häufigste, genetisch bedingte Todesursache bei Kleinkindern und Säuglingen.

Die Gentherapie Zolgensma bremst den Muskelschwund bei der spinalen Muskelatrophie (SMA).

Die Arznei war bei ihrer EU-Einführung im Jahr 2020 mit einem Preis von 1,94 Millionen Euro als das zeitweise teuerste Medikament der Welt bekannt.

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