Pour l'accès à un traitement innovant, le Spinraza, pour tous les patients adultes !

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Je vous écris car je suis atteinte d’une maladie neuromusculaire, l’amyotrophie spinale de type 2. J’ai aujourd’hui 23 ans et je suis en Master 2 en Droit de l’Union Européenne à Aix-Marseille Université.

Le premier médicament pour ma maladie a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) depuis le mois de juin dernier. Il s’agit du Spinraza (Nusinersen) développé et commercialisé par le laboratoire Biogen.

Ce médicament a reçu une AMM pour tous les types et tous les âges des patients atteints par cette maladie en France. Cela signifie que la balance bénéfices/risques de ce médicament penche en faveur du bénéfice quel que soit l’âge et le type du patient. Il n’y a pas eu de restrictions et ce même pour les patients arthrodésés (avec une tige en fer dans le dos). En effet, ce médicament s’administrant par voie intrathécale (injections dans la moelle épinière au niveau de la colonne vertébrale) on aurait pu s’inquiéter d’une éventuelle restriction par rapport à l’arthrodèse. Or, heureusement, il n’en est rien. Cela laisse donc à penser que d’autres solutions d’administration sont possibles ce qui est d’ailleurs le cas à l’étranger (Etats-Unis, Israël, Allemagne…). Parmi ces solutions, certaines s’adressent aux patients pouvant subir une anesthésie générale et d’autres d’adressent aux patients qui comme moi ont une faible capacité respiratoire et qui ne peuvent pas avoir d’anesthésie générale. Seules les anesthésies locales sont envisageables dans mon cas.

Néanmoins, malgré toutes ces bonnes nouvelles, je n’ai toujours pas ce médicament. Aucune des solutions d’administration trouvées à l’étranger pour pallier les problèmes de l’arthrodèse et de l’insuffisance respiratoire n’est envisagée aujourd’hui en France. Seuls les enfants sont traités par voie intrathécale.

Les principales pistes de réflexion et d’études en France font appel à des voies d’administration passant par une anesthésie générale.

Après 23 ans passés dans l’attente d’un médicament pour ma maladie, on m’annonce donc que je ne pourrai pas avoir ce médicament alors que cela se fait à l’étranger.

Vu l’avancement de ma maladie, je ne peux plus être intégrée à un essai clinique en raison des critères d’inclusion. En effet, actuellement, les essais cliniques pour les maladies graves comme la miennes intègrent soit des nourrissons ou de très jeunes enfants qui risquent de mourir soit des enfants et des adultes qui vont « encore bien » c’est-à-dire qui ont de la motricité et une certaine autonomie.

Cela n’est pas mon cas car je n’ai plus de motricité. Je suis donc dans le cas des nourrissons mais j’ai 23 ans et je risque moi aussi de mourir mais aucun essai clinique ne s’intéresse à mon cas qui n’est pas isolé.

Ma seule chance est donc de bénéficier d’un traitement ayant reçu une AMM. Or, malgré la présence d’un tel traitement (Spinraza), rien n’est fait pour moi.

Je suis réellement attristée de voir que les médecins des centres de référence ainsi que mon association, l’AFM, ne comprennent pas ma détresse et ne me soutiennent pas dans la mise en place pour moi de solutions. Cela me déçoit beaucoup de ces gens que je croyais investis et touchés par ma situation. Aujourd’hui, je me retrouve seule dans ce combat avec ma famille.

A cette situation s’ajoute certainement un problème financier et peut-être même un problème de conflit d’intérêts. En effet, les hôpitaux doivent avancer le paiement du médicament. La Sécurité Sociale ne paie pas pour le moment et remboursera les hôpitaux ultérieurement en principe. De ce fait, je me demande si les Commissions décidant des bénéficiaires de ce traitement dans les hôpitaux sont totalement libres de fonder leur décision en vertu d’un intérêt thérapeutique ou si au contraire leur décision est limitée par un budget. Le fait que les hôpitaux doivent avancer les frais empêche certainement l’accès à ce traitement à de nombreuses personnes.

Par cette lettre, je souhaiterais donc vous dire à quel point j’ai peur d’être trachéotomisée, d’être gastrotomisée, de perdre la parole, de ne plus pouvoir conduire mon fauteuil… Malgré la réussite de mes études, ma maladie est grave et lourde pour moi et pour ma famille au quotidien.

En me refusant le Spinraza et en ne m’intégrant dans aucun essai clinique, les médecins, les laboratoires et les autorités me disent que je suis condamnée et que je ne bénéficierai pas d’un traitement qui améliorerait mon quotidien et celui de mes proches.

Ce d’autant plus qu’on me demande d’attendre les prochains médicaments qui pour l’un s’administrera également par voie intrathécale pour les adultes (la voie veineuse ne sera possible que pour les enfants) et qui pour l’autre est en développement depuis 2005 et fait l’objet de modifications à répétition. Ce dernier médicament qui devrait être aussi efficace que le Spinraza se prendrait par la bouche et serait commercialisé d’ici 2020-2022. J’ai du mal à croire qu’un traitement oral puisse être aussi efficace que les autres alors que tous les laboratoires utilisent la voie intrathécale. On me demande donc d’attendre quelque chose d’incertain. Le temps est précieux dans ma maladie. Est-ce que je serai encore de ce monde en 2020-2022 ?

En conclusion, je demande à avoir le Spinraza le plus rapidement possible. J’ai d’ores et déjà trouvé un neurochirurgien capable et volontaire pour mettre en place un réservoir sous anesthésie locale. Je cherche donc un neurologue d’un centre de référence qui veuille bien me donner ma chance et me prescrire le Spinraza.

Enfin, je souhaiterais vous dire que face à la maladie tous les patients méritent d’avoir une chance d’être traités. La vie de myopathes est inimaginable lorsque l’on ne la vit pas au quotidien. C’est une perte à petit feu de vie. Ce médicament, le Spinraza, sera peut-être un gain de vie à petit feu. Petit ou grand gain, là n’est pas la question. La question est : êtes-vous touchés par ma situation ? Voulez-vous me traiter ou m’aider ?



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