Amyotrophic Lateral Sclerosis CALL FOR ACTION

Amyotrophic Lateral Sclerosis CALL FOR ACTION

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Andrea Caffo ha lanciato questa petizione e l'ha diretta a Ursula von der Leyen (President of European Commission) e a

*** ENGLISH BELOW ***

La sclerosi laterale amiotrofica - SLA - nota anche come malattia di Lou Gehrig e malattia di Charcot, è una malattia neurodegenerativa inesorabilmente progressiva che attacca i motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale portando al deperimento muscolare e alla perdita di movimento.

La progressione è generalmente rapida, con un'aspettativa di vita media compresa tra 2 e 5 anni dalla comparsa dei sintomi.

Dopo 150+ anni dalla prima diagnosi, non esiste alcuna cura per la SLA! Questo è sorprendente. Questo è disumano e semplicemente inaccettabile. La SLA è letale al 100%.

Anche la Comunità SLA merita il livello di creatività, cooperazione, senso di urgenza e senso di responsabilità mostrato dai vari Ministeri della Salute dei diversi Paesi, dall'EMA, dalla FDA, dalla UE, dalle Agenzie di Regolamentazione Locale e dall'industria farmaceutica nella pandemia di COVID19.

La comunità SLA ha un disperato bisogno di aiuto e la Commissione Europea e il Parlamento Europeo hanno il dovere e il potere di cambiare l'esito di una storia che sembra già essere scritta.

 

LA RICHIESTA si basa su 4 pilastri

1 - Ricerca Clinica

  1. Investimenti per aumentare la Ricerca Scientifica - Nell'ambito del progetto EU4Health 2021-2027 e Horizon 2020, deve esserci un capitolo di spesa dedicato per finanziare la ricerca scientifica sulla SLA. Il budget annuale, detenuto e coordinato dalla Commissione Europea, deve essere di 350 milioni di euro fino a quando non verrà trovata una cura. La Commissione Europea deve coinvolgere aziende tecnologicamente avanzate per finanziare e sviluppare farmaci come fatto per i vaccini COVID19. La SLA non è incurabile, è solo sottofinanziata e il tempo scorre in modo ineluttabile.
  2. Centro di eccellenza per la Ricerca Genetica - L'UE deve creare un sito clinico finalizzato al sequenziamento dell'intero genoma umano. Lo scopo di questa iniziativa è semplicemente inestimabile poiché il potenziale per scoprire la patogenesi e l'eziologia di diverse malattie è concreto. Tutte le forme ereditate sono genetiche ma non tutte le forme genetiche vengono ereditate. Il sequenziamento del genoma potrebbe aprire alla soluzione non solo della SLA ma anche di molteplici malattie come la demenza frontotemporale, l'Alzheimer, il Parkinson, il diabete e molte altre. L'approccio basato su CRISPR potrebbe quindi essere fondamentale.
  3. Centro di eccellenza di Medicina Rigenerativa - L'UE deve creare un sito clinico finalizzato alla riparazione dei tessuti danneggiati attraverso l'uso di cellule staminali. Il ripristino dei danni può restituire la piena funzionalità. Anche in questo caso la possibilità di risanarsi dai danni causati da malattie o traumi è enorme. Gli approcci di bioingegneria e biotecnologia sono fondamentali.

2 - Accesso anticipato ai farmaci

  1. Consentire l'uso di farmaci sperimentali - Considerando che non esiste un'alternativa terapeutica valida, l'EMA deve concedere l'accesso anticipato / accelerato - come Autorizzazione Condizionale al Commercio, per: (i) farmaci non ancora autorizzati ma in fase di sperimentazione clinica. I medicinali non ancora autorizzati, possono essere ancora in fase di sperimentazione clinica e aver completato studi, almeno in Fase 2, che dimostrano un'efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell'indicazione richiesta. L'accesso anticipato / accelerato NON mette a repentaglio alcuna prova.
  2. Sovvenzionare l'Uso Compassionevole - Considerando che non esiste un'alternativa terapeutica valida, data la natura unica di questa malattia, concedere l'accesso anticipato - come Uso Compassionevole, finanziato dalla CE per: (i) farmaci autorizzati al di fuori dell'UE; (ii) farmaci da utilizzare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; (iii) farmaci orfani.

3 - Semplificazione dei processi

  1. Abbreviare i tempi di valutazione dei farmaci (EMA / EC) - Creare un percorso dedicato / accelerato per il processo di regolamentazione dei farmaci correlati alla SLA per accelerare la revisione e l'approvazione complessive. Il percorso dedicato ai farmaci che affrontano le malattie neurodegenerative deve essere gestito da un team dedicato (come il rafforzamento del team "terapie per i disturbi neurologici e psichiatrici") e la valutazione e l'approvazione complessiva da parte dell'EMA non deve richiedere più di 45 giorni. La seguente approvazione da parte della Commissione Europea non deve richiedere più di 15 giorni.
  2. Semplificare il processo di approvazione dei farmaci (con gli Stati membri) - La Commissione Europea, il Parlamento Europeo e l'EMA devono collaborare con gli Stati membri per agevolare l'adozione dei nuovi farmaci, ridurre il time-to-market ed evitare passaggi ridondanti. Dopo l'approvazione dell'EMA e quella della Commissione Europea, non è necessario disporre di un altro processo di convalida end-2-end da parte dell'Agenzia nazionale di regolamentazione (inclusa una revisione da parte del comitato etico) e del Ministero della salute nazionale.

4 - Supporto familiare

  1. Contributo alla famiglia del paziente - Al fine di sostenere le spese familiari per l'assistenza e le attività quotidiane, è fondamentale ricevere un contributo mensile dalla Commissione Europea. Questo tipo di importo forfettario è fondamentale per garantire un adeguato standard di vita e dovrebbe essere compreso tra € 1.500 e € 2.000 al mese.

 

Il POTERE DI 1

La Commissione Europea deve essere responsabile degli investimenti centralizzati per la ricerca scientifica coordinata (punto 1.1) e per i centri di eccellenza (punti 1.2 e 1.3) al fine di stabilire un quadro comune e standardizzato e un flusso di lavoro end-2-end efficiente ed efficace, massimizzare il ritorno sugli investimenti e gli sforzi dei ricercatori e ridurre lo spreco di TEMPO, il denaro investito e gli studi ridondanti.

La Commissione Europea deve considerare di sfruttare la rete europea esistente (ad esempio ENCALS, TRICALS) per promuovere la ricerca e portarla al livello successivo al fine di trovare una soluzione definitiva.

 

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The Amyotrophic Lateral Sclerosis - ALS - also known as Lou Gehrig's Disease and Charcot's disease, is a relentlessly progressive neurodegenerative disease which attacks motor neurons in the brain - Upper or First Motor Neuron - and in the spinal cord - Lower or Second Motor Neuron - resulting in the wasting away of muscle and loss of movement.

Progress is generally rapid, with an average life expectancy of between 2 and 5 years from the onset of symptoms.

After 150+ years from first diagnosis, there is no cure at all for ALS! This is astonishing. This is inhuman and simply unacceptable. ALS is 100% lethal.

ALS Community too deserves the level of creativity, cooperation, sense of urgency and sense of responsibility shown by the various Ministries of Health of the different countries, the EMA, the FDA, the EU, the Local Regulatory Agencies and the pharmaceutical industry in the COVID19 pandemic.

ALS Community is in desperate need of help and EC & EP have the duty and the power to change the outcome of a story that already seems to be written.


THE REQUEST is based on 4 pillars

1 - Clinical Research

  1. Investments to boost Scientific Research - As part of the EU4Health 2021-2027 & Horizon 2020 Project, there must be a dedicated chapter of expenditure to fund scientific research for ALS. The annual budget, owned and coordinated by the European Commission, has to be € 350 M until a cure is found. The European Commission must engage cutting-edge companies to fund & develop drugs as done for COVID19 Vaccines. ALS is not incurable, it is just underfunded - and time is ticking ineluctably.
  2. Centre of Excellence for Genetic Research - EU must create a clinical site aimed at sequencing the entire Human Genome. The scope for this initiative is simply invaluable as the potential to discover the pathogenesis and etiology of several diseases is concrete. All inherited forms are genetic but not all genetic forms are inherited. Genome sequencing could open up to the solution not only of ALS but also of multiple diseases such as Frontotemporal Dementia, Alzheimer's, Parkinson, Diabetes and many more. CRISPR based approach could then be key.
  3. Centre of Excellence for Regenerative Medicines - EU must create a clinical site aimed at repairing damaged tissues through Stem Cells use. Restoring/reverting damage can give back full functionality. Also in this case, the potential to restore from damages caused by disease or trauma is enormous. Bioengineering and biotechnology approaches are key.

2 - Drugs Early Access

  1. Allow Use of Experimental Drugs - Considering there is no valid therapeutic alternative, EMA has to grant early/accelerated access - under Conditional Marketing Authorization, for: (i) drugs not yet authorized but undergoing clinical trials. Medicinal products not yet authorized, can still be in clinical trial phase and have completed studies, at least in Phase 2, that demonstrate adequate efficacy with an acceptable risk profile to support the requested indication. Early/Accelerated Access does NOT jeopardise any trial.
  2. Compassionate Use Take-Over - Considering there is no valid therapeutic alternative, given the unique nature of this disease, grant early access - under Compassionate Use, fund by EC for: (i) drugs authorized outside the EU; (ii) drugs to be used for a therapeutic indication other than that authorized; (iii) orphan drugs.

3 - Process Simplification

  1. Shorten Drugs Evaluation Time (EMA/EC) - Create a dedicated/accelerated pathway for the regulatory process of drugs related to ALS to speed up the overall review and approval. The dedicated pathway for the drugs addressing neurodegenerative diseases has to be managed by a dedicated team (as strengthening of “therapies for neurological and psychiatric disorders” part) and the overall evaluation and approval by EMA must take no longer than 45 days. The following approval by EC must take no longer than 15 days.
  2. Streamline Drug Approval Process (with Member States) - EC, EP and EMA must work with member states in order to smooth the adoption of the new drugs, reducing the time-to-market and avoiding redundant steps. After the EMA approval and the EC one, there is very little need to have another end-2-end validation process from the National Regulatory Agency (including a review from the Ethics Committee) and Country Ministry of Health.

4 - Family Support

  1. Patient’s Family Contribution - In order to support family expenses for the caregiving and the daily tasks, it is fundamental to receive a monthly contribution from the EC. This kind of lump sum is vital to guarantee an adequate standard of life and should be in the range of € 1.500 - € 2.000 per month.

 

The POWER OF 1

The European Commission must be in charge of centralized investments for coordinated Scientific Research (point 1.1) & Centers of Excellence (points 1.2 and 1.3) in order to establish both a Standardized & Common Framework and an Efficient & Effective end-2-end Workflow, maximizing the return on investments and the researchers’ efforts and reducing the waste of TIME, money as well as redundant studies.

The European Commission must consider exploiting and leveraging the existing European Network (e.g. ENCALS, TRICALS) to boost the research and bring it to the next level in order to find a definitive solution.

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