Petitioning Πρόεδρος Ελληνικός Οργανισμός Φαρμάκων and 7 others

Έγκριση ΤΩΡΑ του φαρμάκου Spinraza για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία - Approve Spinraza for SMA

(there is text in English below)

Στις 23/12/2016 ο οργανισμός φαρμάκων των Η.Π.Α (FDA), ενέκρινε την παροχή του πανάκριβου (125.000$ η δόση) φαρμάκου Spinraza σε ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy - SMA). Είναι η πρώτη φορά που κάποιο φάρμακο μπορεί να καταπολεμήσει τη συγκεκριμένη βαριά νευρομυική πάθηση.

Είναι η πιό συχνή γενετική αιτία παιδικής θνησιμότητας μια που πολλά μωρά πεθαίνουν πριν την ηλικία των 2 ετών!

Το φάρμακο δεν ολοκλήρωσε την 3η φάση δοκιμών καθώς τα δεδομένα  - τόσο για την αποτελεσματικότητα του οσο και για τις παρενέργειές του - ήταν αρκετά για να κρίθει το φάρμακο ικανό να βοηθήσει τους ασθενείς με SMA σε μεγάλο βαθμό. Η έγκριση αφορά όλες της ηλικίες και όλους τους τύπους και δημιουργεί ελπίδα για ένα καλύτερο αύριο.

(Περισσότερες πληροφορίες-->

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μια κληρονομική εκφυλιστική ασθένεια των κατώτερων κινητικών νευρώνων του νωτιαίου μυελού που σχετίζεται με συνεχώς αυξανόμενη μυική αδυναμία και μυική ατροφία με αποτέλεσμα τόσο τη μείωση του προσδόκιμου ζωής των ασθενών όσο και την καθήλωση τους σε μη λειτουργική και μη αυτοεξυπηρετούμενη κατάσταση. 

Προκαλείται απο την ανεπαρκή έκφραση (τα χαμηλά επίπεδα) της πρωτεΐνης SMN (Survival of Motor Neuron). Η μορφή κληρονομικότητας της είναι αυτοσωμική υπολειπόμενη και οφείλεται σε μεταλλάξεις στο γονίδιο SMN1 που βρίσκεται στο χρωμόσωμα 5.


  • ΤΥΠΟΣ 0: Εμβρυϊκή ηλικία. Μειωμένη εμβρυϊκή δραστηριότητα και ελάχιστη αυτόνομη αναπνευστική ικανότητα αμέσως μετά τη γέννηση, θάνατος από αναπνευστικές επιπλοκές.
  • ΤΥΠΟΣ 1: Κατά τη γέννηση ή πριν την ηλικία των 6 μηνών. Δεν έχουν την ικανότητα να κάθονται ποτέ, θάνατος από αναπνευστικές επιπλοκές.
  • ΤΥΠΟΣ 2: Πριν τους 18 μήνες. Ελάχιστοι στέκονται με δυσκολία μόνο υποβοηθούμενοι και ειναι καθηλωμένοι στο αναπηρικό αμαξίδιο.
  • ΤΥΠΟΣ 3α: Πριν την ηλικία των 3 ετών. Μερικοί έχουν την ικανότητα να βαδίζουν με βοήθεια.
  • ΤΥΠΟΣ 3β: Μετά την ηλικία των 3 ετών. Έχουν την ικανότητα να βαδίζουν με ή χωρίς βοήθεια.
  • ΤΥΠΟΣ 4: Κατά την ενηλικίωση. Πιθανή μέτριας μορφής μυϊκή αδυναμία

Είναι απαραίτητη η ΑΜΕΣΗ ΕΓΚΡΙΣΗ και η ΔΩΡΕΑΝ ΠΑΡΟΧΗ του επαναστατικού φαρμάκου (μέσω ασφαλιστικών ταμείων και εταιρειών) στην Ελλάδα και γενικά στην Ευρώπη, με σκοπό όχι μόνο να βελτιωθεί η καθημερινότητα των ατόμων με SMA αλλά και για να σωθούν ζωές, μια που η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία θεωρείται η Νο1 αιτία βρεφικής θνησιμότητας.


On 12.23.2016 the Drug Administration of USA (FDA), approved the provision of expensive (125.000$ per dose) drug Spinraza in patients with Spinal Muscular Atrophy (Spinal Muscular Atrophy - SMA). It is the first time a drug can "fight" the disease.

The drug has not completed the third test phase as the data - both on the effectiveness of and to the side effects - was sufficient to render the drug able to help patients with SMA greatly. The approval applies to all ages and all types and create hope for a better tomorrow.

The Spinal Muscular Atrophy is hereditary degenerative disease of the lower motor neurons of the spinal cord associated with increasing weakness and atrophy so as to reduce the patients life expectancy and their fixation in non-functional and non-self-service mode.

It is the most common genetic cause of infant mortality and a lot of babies cannot reach the age of 2 years!

Caused by inadequate expression (low levels) of protein SMN (Survival of Motor Neuron). The form of inheritance is autosomal recessive and caused by mutations in the SMN1 gene located on chromosome 5.


TYPE 0: Fetal age. Reduced fetal activity and minimal self-contained breathing capacity immediately after the birth, death from respiratory complications

TYPE 1: At birth or before the age of six months. They have the ability to ever sit, death from respiratory complications

TYPE 2: Before 18 months. They stand only aided and they use a wheel chair

TYPE 3a: Before the age of 3. Few have the ability to walk aided or unaided with difficulties

TYPE 3b: After the age of 3 years. They have the ability to walk almost unaided

TYPE 4: In adulthood. Possible moderate muscle weakness

Is considered necessary that this very expensive drug must have INSTANT APPROVAL with NO COST FOR PATIENT (through insurance organizations and insurance companies or as EAP) for the patients in Europe and Greece, in order not only to improve the daily life of individuals with SMA, but also to save lives, one that the Spinal Muscular Atrophy It is considered the No. 1 cause of infant mortality.



This petition will be delivered to:
  • Πρόεδρος
    Ελληνικός Οργανισμός Φαρμάκων
  • Υπουργός
    Υπουργείο Υγείας
  • Πρόεδρος
  • Contact
    Genesis Pharma
  • Patients Center
  • Info
    Sma Greece
  • Πληροφορηση
  • Υπεύθυνος
    Γραφείο Επικοινωνίας ΕΟΠΥΥ

Έλληνες με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία - SMA started this petition with a single signature, and now has 11,537 supporters. Start a petition today to change something you care about.