Merhaba! Ben bir sağlık çalışanı değilim; ancak bu kampanya metnini, SMA hastası kişilerin aileleriyle yaptığım röportajdan ve çeşitli, güvenilir kaynaklardan edindiğim bilgilerden oluşturdum.

Öncelikle SMA hastalığı nedir; onu açıklayalım:

“Hayati motor sinir hücresinin (SMNA1) mutasyona uğramasından dolayı, SMA hastalığına sahip hastaların vücutları yeteri seviyede motor sinir hücresi proteini üretemezler. Bu protein olmadan, motor sinir hücreleri giderek küçülür ve en sonunda yok olurlar. Bu durum hastalarda zayıflığa ve ölümcül kas zayıflığına sebep olur.” (https://www.sma.org.tr/tedavi

SMA, nadir görülen, ilerleyici ve ölümcül bir kas hastalığıdır. (https://www.sma.org.tr/sma-nedir Nöromuskuler (sinir- kas hastalıklarını ifade eden tıbbi terim) ve genetik geçişli bir hastalıktır. Başını tutamama, el ayak hareketlerinin azlığı ve yutma problemi gibi şekillerde kendini gösterir. Solunum yolu sıkıntıları, akciğer enfeksiyonu da görülebilir.

SMA’nın tip 1, tip 2, tip 3, tip 4 şeklinde dört farklı çeşidi bulunuyor. Hastalığın en ağır formu ise tip 1.

Ailelerimizden SMA’nın tedavisi ile ilgili şu bilgileri aldım:

• “Şu an için en etkili tedavinin Zolgensma (AveXis / Novartis tarafından pazarlanan Zolgensma, SMA tedavisi için FDA onaylı bir terapidir. Dozaj sırasında iki yaşın altındaki tüm SMA formları ve tipleri olan hastalar için onaylanmıştır. Burada, iki yaşın altındaki ibaresine dikkat edelim lütfen…) olduğunu biliyorum.”

(Yeri gelmişken Zolgensma terapisi hakkında bir bilgi sunayım:

“Zolgensma, eksik veya mutasyona uğramış SMN1 genini değiştirerek çalışan bir SMN artırıcı tedavidir. Zolgensma damar içi enjeksiyon yoluyla verilir. AVV9 olarak adlandırılan bir virüs değişim genini vücuda taşır. Aynı zamanda bu virüs yeni DNA’yı gerekli hücrelere bulaştırır. Zolgensma genellikle gen değişimi ya da tedavisi olarak adlandırılan bir tedavi yöntemidir. https://www.sma.org.tr/tedavi/5/zolgensma )

• “Bu hastalıkla ilgili şimdi iki ilaç mevcut, bunlardan biri Türkiye’de de karşılanan Spinraza. Bu ilaç, omurilik sıvısından verilen, takviye görevi gören bir ilaç; yaşam kalitesini artırmaya yönelik.”

Nasıl bir tedavi yöntemi uygulanıyor? Yalnızca ilaç tedavisi mi var? Bu ilaç ya da tedavi Türkiye’de bulunuyor mu? dediğimde aşağıdaki yanıtları verdiler:

“Şu an devletin ödeme kapsamında olan Spinraza adlı ilacı kullanıyoruz. İlk dört doz, iki hafta ara ile. Beşinci dozdan sonra dört ayda bir, omurilikten enjekte edilerek uygulanan, çok zor, ağrılı ve yıpratıcı bir tedavidir.”

“Üç çeşit ilaç bulunuyor, bunların bir tanesi Türkiye’de uygulanıyor.”

“Şu an için iki farklı tedavi bulunmakta: Spinraza ve Zolgensma. Ülkemizde sadece Spinraza SGK geri ödeme kapsamında. Dört ayda bir, sadece solunum ve fizik puanlama kriterlerini geçen çocuklar alabiliyor bu tedaviyi. Bu test kriterlerini geçemeyen yavrularımız kendi haline bırakılıyor.”

Peki ya tedavi edilmediğinde?

“Tedavi edilmezse bu çocuklar iki yaşına gelmeden kaybediliyor. Kasların erimesine, akciğerlerin iflas etmesine neden oluyor.”

“… Zamanla yutma bozukluğu, solunum yetersizliği ve son raddede kalp kaslarının tutulması ile ölümcül oluyor.”

Tedavi ücretleri ortalama ne kadar?

“Zolgensma 2.3- 2.4 milyon dolar. Bu ilacı SGK karşılamıyor. SGK yalnızca hastalığı yavaşlatan ilacı karşılıyor.”

“Spinraza SGK geri ödeme kapsamında. Kriterleri sağlayan çocuklara ücretsiz veriliyor; ama bu kriterlerle çocuklarımızın yaşam hakkı elinden alınıyor.”

Peki devletimizden ne bekliyoruz?

Bu konuda devletten talepleriniz nelerdir?

“Bu ilacın (Zolgensma) bir an önce Türkiye’ye getirilmesi. Vaktimiz yok; bir an önce!..”

“Her bebek bu hayatı en güzel şekilde yaşamayı hak eder. FDA ve EMA onayı almış her tedaviye ulaşma hakkı, yavrularımıza devletimiz tarafından verilmeli. Bir an evvel Zolgensma gen terapisi, ikinci bir tedavi seçeneği olarak ülkemize getirilip SGK geri ödemesine alınmalı.”

“Devletin bu ilacı bir an önce kapsama alması gerekmektedir. Bu hastalık ölümcül olduğundan, zaman en büyük tehdidimiz.”

 

Sizler de kampanyamıza imza vererek ve kampanyamızı paylaşarak bize destek olun lütfen… Beraber başaralım!..