SMA ilerleyici, genetik geçişli nadir görülen bir kas hastalığıdır. Sağlık Bakanı tarafından; 'Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve hâli hazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır' denmiştir. Ama SMA hastalığının tedavisinde kullanılmak üzere geliştirilen ilaçlardan 3 tanesi FDA (Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi) 2 tanesi EMA (Avrupa İlaç Ajansı) tarafından onaylanmıştır. Bu kurumlar tarafından onay alınan ilaçlar Sağlık Bakanlığı tarafından onaylanmalı ve SGK ödeme listesine alınmalıdır. İlaçlar çok pahalı oldukları için insanların bu ilaçları tedarik etmesine gücü yetmemektedir ve tedavi olamamaktadırlar. Tedaviler ancak SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınırsa tüm hastalar için kapsayıcı olacaktır.