Fibrosi cistica-Approvazione Trikafta per tutti pazienti con almeno una mutazione delf508

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Spett.le Ministro Speranza,

“I can’t breath” è la frase che risuona in questi giorni nelle nostre orecchie e risveglia le nostre coscienze per l’assurdo caso Floyd ma la difficoltà di respirare ed il bisogno primario per ciascun essere umano, oltre che vivente, di farlo è molto presente in noi sin dall’inizio della pandemia da Covid-19, che attacca proprio i polmoni e ancor da prima in virtù delle discussioni che si susseguono ormai da anni circa l’aria del nostro pianeta che diventa ogni giorno più irrespirabile.

La fibrosi cistica è una malattia che colpisce un bambino ogni 2500 nuovi nati e di conseguenza una delle patologie genetiche più importanti tra quelle conosciute. Probabilmente, senza nemmeno esserne consapevoli, perché è una malattia che esteriormente può rimanere invisibile, ciascuno di noi conosce almeno una persona che ne è affetta, o comunque l’amico di, la sorella di, il parente di.

La ricerca nel campo della Fc, proprio a causa di questa diffusione, ha fatto passi da gigante negli ultimi 20 anni; ciononostante non esiste ancora una cura definitiva. È stato però di recente creato un farmaco (denominato Trikafta), che aiuta molto i malati fc. Negli USA, Trikafta è infatti autorizzato per il trattamento dei pazienti con FC, di età pari o superiore a 12 anni, aventi almeno una mutazione F508Del nel gene CFTR (90% dei casi). Questo farmaco contribuisce in maniera incredibile ad allungare l’aspettativa di vita dei pazienti e contemporaneamente a migliorarne decisamente la qualità.


È per questo motivo, Sig. Ministro, che La invitiamo cortesemente ad informarsi su questo nuovo farmaco, già sperimentato e approvato dalla FDA negli Usa per il trattamento dei pazienti con FC, di età pari o superiore a 12 anni, aventi almeno una mutazione F508Del nel gene CFTR,e che ha dimostrato di non essere un medicinale qualsiasi ma un vero e proprio salvavita!

La preghiamo dunque di approfondire la questione e di FARE TUTTO QUANTO IN SUO POTERE PER FAR SÌ CHE TUTTI GLI ITALIANI AFFETTI DA QUESTA MALATTIA GENETICA POSSANO USUFRUIRE IL PRIMA POSSIBILE DI QUESTO FARMACO CON IL QUALE SI OTTENGONO RISULTATI MIRACOLOSI. In merito è stata fatta a gennaio 2020 anche un’interrogazione parlamentare dall’onorevole Binetti che però ad oggi non ha avuto risposta. Capiamo bene che il momento è stato ed è straordinariamente difficile ma anche per questo avere una tutela in più che preservi lo stato di salute dei pazienti Fc è di fondamentale importanza.

Ogni giorno che passa significa infatti la perdita di qualità della vita e della funzionalità respiratoria per i malati, trattandosi di patologia degenerativa a livello polmonare (ma anche pancreatico, e non solo).


Per noi che combattiamo contro questa malattia subdola ogni compleanno, ogni stella cadente, ogni desiderio espresso è sempre stato quello di “trovare una Cura” ma non sapevamo di dover aggiungere alle nostre preghiere laiche la dicitura “fruibile a tutti” perché, come immaginerà, sono immense la frustrazione e la rabbia nel sapere che c’è qualcosa che può aiutarci a stare meglio, addirittura a sopravvivere, ma non poterne beneficiare a causa dei costi folli del medicinale, che è prodotto solo da Vertex in regime appunto di monopolio.

Tutto ciò detto, La ringrazio comunque, a nome di tutti noi, perché lo Stato italiano è da sempre vicino ai pazienti ma spero vivamente che, grazie al Suo fondamentale contributo, possa compiere un passo in avanti, risolutivo, per garantire a tutti noi la disponibilità di questo ritrovato della scienza, anche perché, volendo lasciar da parte per un momento la questione etica e il benessere dei cittadini, rimanendo sui meri numeri, come è stato fatto in certi casi anche in queste settimane per quanto concerne la pandemia, i costi indiretti che si porta dietro la mancanza di una cura in termini di ospedalizzazioni continue, servizi infermieristici a domicilio, altri farmaci da assumere in grandi quantità, impossibilità per molti malati di rendersi indipendenti e produttivi dal punto di vista lavorativo, eccetera, fanno pendere la bilancia, in una semplice analisi costi-benefici ad ampio spettro, verso Trikafta come la soluzione migliore per tutti.