Malattie rare in Italia? Una sentenza di morte per chi vuole vivere ancora

Malattie rare in Italia? Una sentenza di morte per chi vuole vivere ancora

0 hanno firmato. Arriviamo a 150.000.
A 150.000 firme, questa petizione sarà tra le prime 100 nella storia di Change.org in Italia!
Francesca clementi ha lanciato questa petizione

Sono Francesca Clementi e da 700 giorni combatto un tumore raro: il Colangiocarcinoma (letteralmente TUMORE DELLE VIE BILIARI) intraepatico.

Sono un membro attivo della SOCIETA' PAZIENTI ITALIANI COLANGIOCARCINOMA, APIC - https://www.apicinfo.it.

Questa malattia è inserita nella lista delle malattie rare. In Europa l’incidenza media è di 1/3 pazienti ogni 10.000 abitanti (nel 2020 in Italia ne sono stati riscontrati 5.400 casi).

E’ una malattia subdola, non dà né dolore né sintomi di particolare rilievo, o, comunque, sempre riferibili ad altre patologie.
Per una diagnosi di Colangiocarcinoma occorre una TAC addome o una Risonanza magnetica Epato Specific.
Sono analisi che in SSN hanno lunghissimi tempi di attesa.

Questo lungo percorso comporta che solo 1 paziente su 5 potrà alla fine accedere all’intervento chirurgico (unico trattamento risolutivo ad oggi). Per tutti gli altri c’è la chemio terapia (a volte con effetti collaterali, peggiori della malattia stessa), ma l’efficacia è limitata.

Il tasso di mortalità è altissimo (3/6 mesi per pazienti non operabili o trattabili).

Una SPERANZA però esiste: l’analisi genetica (su pezzo solido o liquido) del tumore. Ci sono moltissime società che negli ultimi anni si sono specializzate in questa analisi genomica, ma sicuramente la OneFoundation rimane una delle migliori.

TEST GENETICO PERCHE’?
Molti tumori sono provocati da mutamenti dei nostri geni: questi mutamenti possono essere ereditari o semplicemente avvenire nel corso della vita.

La mutazione genetica, quando esiste, apre le porte a tutta una serie di farmaci (farmaci bersaglio, o target), che possono salvare la vita del paziente.
Le mutazioni più frequenti nel colangiocarcinoma sono la IDH1/2 ed FGFR2: per questi casi ci sono farmaci testati dalla FDA americana che hanno portato ad un notevole allungamento della vita del paziente.

La situazione negli Stati Uniti d'America è completamente differente.
Non voglio dire che hanno trovato la panacea al male, ma sicuramente la FDA ha approvato molti più farmaci e linee terapeutiche rispetto all’ AIFA.
Parliamo sempre di farmaci molto costosi, ma che in tanti casi possono prolungare la vita del paziente e/o ridurre la massa tumorale fino a consentirgli l’ accesso all’ intervento.

Per l’altissimo costo di questi farmaci c’è sempre la richiesta COMPASSIONEVOLE (https://www.aifa.gov.it/farmaci-a-uso-compassionevole e/o OFF-LABLE COMPASSIONEVOLE (https://www.aifa.gov.it/accesso-precoce-uso-off-label nel caso in cui questi farmaci non siano stati approvati dall' AIFA…PRATICAMENTE TUTTI).


Uno di questi è L’IVOSIDENIB (TIBSOVO-farmaco di terza linea, quando le chemio classiche di prima e seconda non hanno avuto alcun effetto): farmaco che ha effetti POSITIVI immediati sui malati (con una comprovata mutazione genetica IDH: ma in EU non è stato ancora autorizzato, con la conseguenza che deve essere acquistato direttamente dalla Servier Pharmaceutical USA.

Ogni confezione (parlato con il responsabile Farmaci esteri, sia per telefono che per mail, della farmacia del Vaticano, che lo potrebbe avere in max due settimane) costa fra i 45/50mila euro.
Una confezione basta per un singolo mese di cura!

Ma la prospettiva di vita di un malato di Colangiocarcinoma è molto breve, e quindi non conveniente come investimento e questo l’ AIFA lo sa perfettamente.

POCHISSIMI DI QUESTI FARMACI A BERSAGLIO MOLECOLARE HANNO RICEVUTO APPROVAZIONE AIFA, visto che si tratta di farmaci SALVAVITA hanno tutti ricevuto approvazione FDA negli Stati Uniti. 

Per questo chiedo che questi farmaci vengano approvati dall'AIFA e non condannare i malati di malattie rare a una sentenza di morte, come accade attualmente, mi aiuti? 

NOI SIAMO PAZIENTI DESTINATI A MORIRE, NON TEMIAMO NULLA, CERCHIAMO SOLO DI AVERE PIU’ GIORNI PER GODERE DEI NOSTRI CARI E DELLE NOSTRE PASSIONI.

Per questo ti chiedo di firmare la mia petizione.

0 hanno firmato. Arriviamo a 150.000.
A 150.000 firme, questa petizione sarà tra le prime 100 nella storia di Change.org in Italia!