Petition update

Langzeitdaten aus den Niederlanden zeigen Wirksamkeit von Afamelanotid!

Jasmin Barman-Aksözen
Mannheim, AL, Germany

May 6, 2020 — 

Langzeitdaten aus den Niederlanden zeigen, dass sich EPP-Patienten unter Behandlung mit Afamelanotid 6 Stunden mehr pro Woche im Freien aufhalten

Eine kürzlich erschienene Studie des Porphyrie-Zentrums in Rotterdam (Niederlande), in dem alle niederländischen EPP-Patienten mit Afamelanotid behandelt werden, bestätigt die Sicherheit und Wirksamkeit von Afamelanotid auch unter Alltagsbedingungen. Die 117 Patienten aus den Niederlanden hielten sich unter Behandlung im Durchschnitt 6.1 Stunden länger im Freien auf und hatten eine signifikant erhöhte Lebensqualität verglichen zu vor der Behandlung. Falls Patienten phototoxische Reaktionen entwickelten, waren diese unter Behandlung weniger schmerzhaft. Während der drei Jahre Beobachtungszeitraum blieben insgesamt 98% (115 von 117) Betroffene bei der Behandlung. Ein Trend zu geringerer Wirksamkeit konnte gegen Ende der Behandlungsperiode von 60 Tagen beobachtet werden, was darauf hinweist, dass einzelne Patienten eine höhere Behandlungsfrequenz benötigen. Es wurden weiterhin nur milde und von selbst abklingenden Nebenwirkungen beobachtet, unmittelbar nach der Behandlung kam es bei einigen Patienten zu leichten Symptomen wie Übelkeit oder Müdigkeit. Im Beobachtungszeitraum kam es zu keiner einzigen schwereren Nebenwirkung. Die Daten wurden erhoben im Rahmen der Nachzulassungsstudie zu Sicherheit und Wirksamkeit von Afamelanotid, welche eine Vorgabe der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ist.

Diese nach höchsten wissenschaftlichen Standards in einer der renommiertesten Fachzeitschriften publizierten Studie trägt wesentlich zum Verständnis der lebens-verändernden Effekte der Therapie von EPP-Patienten mit Afamelanotid bei und wird hoffentlich dazu führen, dass Entscheidungsträger in den Gesundheitssystemen weltweit den Zugang zu dieser einzigen Therapie für EPP gewähren. Für EPP-Patienten ist dies die einzige Chance auf ein normales Leben.

Association of Afamelanotide With Improved Outcomes in Patients With Erythropoietic Protoporphyria in Clinical Practice: Wensink, D., Wagenmakers, M. A., Barman-Aksözen, J., Friesema, E. C., Wilson, J. P., van Rosmalen, J., & Langendonk, J. G. (2020). JAMA dermatology.

https://jamanetwork.com/journals/jamadermatology/article-abstract/2762869

https://porphyria.network/IPPN/2020/05/long-term-observational-study-demonstrates-that-epp-patients-in-the-netherlands-spend-an-additional-6-hours-per-week-outdoors-when-treated-with-afamelanotide/

English:

Long-term observational study demonstrates that EPP patients in the Netherlands spend an additional 6 hours per week outdoors when treated with afamelanotide

A recently published analysis by the Porphyria Center Rotterdam in the Netherlands, where erythropoietic protoporphyria (EPP) patients receive treatment, confirmed the safety and effectiveness of afamelanotide under real-world conditions. The 117 EPP patients receiving afamelanotide in the Netherlands spent 6.1 additional hours per week outdoors and had a statistically improved quality of life as compared to baseline measurements before treatment. If patients developed phototoxic reactions, they were reported as being less painful. Overall, 98% (115 out of 117) patients continued with the treatment in the three years observational time. A trend towards decrease in effectiveness was observed towards the end of the treatment period of 60 days, indicating that a higher treatment frequency might be necessary in some individuals. Only mild and self-limiting adverse reactions were reported by the patients after administration of the implant, like nausea, fatigue and flushing, and no serious adverse event occurred in the observational period. The data collection is part of the ongoing post-authorization safety and efficacy cohort study (PASS) set up as a condition for approval of afamelanotide by the European Medicines Agency.

This peer-reviewed publication significantly contributes to the understanding of the life-changing effects of afamelanotide for patients with EPP and should become a valued reference to ensure healthcare systems worldwide provide unrestricted access to afamelanotide to EPP sufferers. It is their chance to a normal life.

Association of Afamelanotide With Improved Outcomes in Patients With Erythropoietic Protoporphyria in Clinical Practice: Wensink, D., Wagenmakers, M. A., Barman-Aksözen, J., Friesema, E. C., Wilson, J. P., van Rosmalen, J., & Langendonk, J. G. (2020). JAMA dermatology.

https://jamanetwork.com/journals/jamadermatology/article-abstract/2762869

https://porphyria.network/IPPN/2020/05/long-term-observational-study-demonstrates-that-epp-patients-in-the-netherlands-spend-an-additional-6-hours-per-week-outdoors-when-treated-with-afamelanotide/


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