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Empiecen ya el ensayo clínico que puede salvar a mi hijo, por favor. #CuraParaHunter

Mi hijo Ángel tiene 6 años y, al igual que otros 45 niños en España, padece el Síndrome de Hunter, también llamado “el Alzheimer infantil”. Es una enfermedad neurodegenerativa y mortal. Cuando se manifiesta de forma temprana, como en su caso, la esperanza de vida es de unos 12 o 15 años.

A Ángel se la diagnosticaron cuando tenía 3 años. Y desde entonces no hemos dejado de buscar una solución. Por fin parece que existe una, una terapia génica que revierte la enfermedad y que podría curar a estos niños. Fue desarrollada por la Investigadora Fátima Bosch y su equipo en el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona.

Pero hay un problema: la compañía farmacéutica ESTEVE, que es la que posee la patente para esa terapia, no tiene previsto el comienzo de su ensayo clínico. Que no haya una fecha establecida supone que el inicio podría retrasarse hasta incluso 3 o 4 años.

Firma para pedirle a ESTEVE que, por favor, adelante el inicio del ensayo clínico que podría salvar la vida de Ángel y la de todos los niños que sufren el Síndrome de Hunter.

Los niños con el Síndrome de Hunter comienzan su desarrollo como cualquier otro niño. En muchos casos aprenden a gatear, dan sus primeros pasos, pronuncian sus primeras palabras… pero de repente algo falla y empiezan a perder esas capacidades. Retroceden gradualmente en su desarrollo físico y cognitivo. Si nada lo impide, ese deterioro terminará con sus vidas cuando sean adolescentes.

El tratamiento génico que podría curarles es una única dosis intraventricular. Consiste en introducirles un gen que reemplazaría al que les está impidiendo desarrollar una enzima.

Hasta ahora Ángel se somete semanalmente a un tratamiento enzimático en el Hospital Clínico de Valladolid. Y una vez al mes viaja a Madrid para participar en un ensayo clínico en el Hospital Niño Jesús. Pero esos tratamientos solo ralentizan la enfermedad, no acaban con ella. Nosotros, sus padres, tenemos todas las esperanzas puestas en la nueva terapia génica desarrollada en Barcelona y a la que pedimos acceder cuanto antes.

Esta terapia tiene la designación de medicamento huérfano tanto por parte de la EMA (Agencia del medicamento europea) como por parte de la FDA (Agencia americana). Tener esta designación proporciona ciertos beneficios a la compañía farmacéutica, como el número de años con la patente y poder fijar un precio para su posterior comercialización, normalmente muy elevado.

ESTEVE nos dice que hasta que no concluya un próximo ensayo de la Terapia Génica del Síndrome de Sanfilippo no comenzarán con el del Síndrome Hunter (EGT-301). El de Sanfilippo aún no ha comenzado y durará aproximadamente 3 o 4 años. Por lo que si el ensayo del Síndrome de Hunter no empieza hasta que finalice este, quizás sea demasiado tarde para salvar las vidas de nuestros hijos. No podemos esperar tanto.

Los padres que pertenecemos a la Asociación MPSEspaña no tenemos palabras para dar las gracias a todas las personas que han formado parte de la investigación de esta terapia, y también a ESTEVE, por comprometerse a poner en marcha su ensayo clínico. Somos conscientes de la dificultad de poner un ensayo en marcha pero necesitamos que la fecha se adelante y comience a la vez que el de Sanfilippo. Lo contrario será fatal para nuestros hijos. Cuanto más crecen más difícil es revertir la enfermedad.

Por favor, firma para pedirle a ESTEVE que adelante su ensayo clínico para el Síndrome de Hunter. Cuanto antes empiece, antes ganaremos a esta enfermedad que amenaza con llevarse a nuestro hijo. Necesitamos ya #UnaCuraParaHunter.

 

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