Die seltene Muskelerkrankung Muskeldystrophie Duchenne, von der fast ausschließlich Jungen betroffen sind, ist bisher nicht therapierbar und führt in der Regel zu einem frühen Tod. 1 erkrankter Junge kommt auf ungefähr 3.500 - 5.000 männliche Neugeborene. In der medizinischen Forschung ist insbesondere das sogenannte Exon-Skipping eine aussichtsreiche Therapie, um den Krankheitsverlauf zumindest zu verlangsamen und auch die Lungen- und Herzfunktion möglichst lange zu erhalten. Die Firma Sarepta Therapeutics (USA) hat das Medikament Exondys 51 (Exon-Skipping ) entwickelt. Dieses ist in den USA seit Herbst 2016 vorläufig für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)  zugelassen. Mit dem Medikament können rd. 13 % der betroffenen Jungen behandelt werden. Für andere Exons werden aktuell mehrere Wirkstoffe in Studien, auch in Europa, getestet. Hiermit könnte ein Großteil der erkrankten Jungen behandelt werden. Diese Medikamente sind bei der rasch fortschreitenden Erkrankung eine Chance und derzeit auf absehbare Zeit die einzige. Die Europäische Arzneimittelkommission hat dennoch aktuell die Zulassung von Exondys 51 in Europa nicht genehmigt. Damit stehen auch die genannten Studien in Europa absehbar zur Disposition. Die EMA, die Europäische Arzneimittel-Agentur, soll dieses Medikament auch für europäische Jungs zugänglich machen und die Zulassung genehmigen.